ABEONA THERAPEUTICS

Max Colao，首席商務(wù)官

10月3日| 下午2：30 | La Jolla宴會(huì)廳1

紐約，紐約（納斯達(dá)克股票代碼：ABEO）

Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開 發(fā)針對(duì)危及生命的罕見遺傳疾病的細(xì)胞和基因療法。Abeona的主要 項(xiàng)目包括用于隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的EB-101，ABO- 102，一種基于腺相關(guān)病毒（A****）的Sanfilippo綜合征A型和ABO- 101基因治療，一種基于腺相關(guān)病毒的Sanfilippo綜合征基因治療 B.Abeona也正在開發(fā)用于CLN3疾病的ABO-201基因治療，用于治療 CLN1疾病的ABO-202，用于治療大皰性表皮松解癥的EB-201，用于 Fanconi貧血癥的ABO-301和使用新型CRISPR / Cas9-的ABO-302基 因編輯方法用于罕見血液病的基因治療。此外，Abeona正在為下一 代候選產(chǎn)品開發(fā)專有載體平臺(tái)AIM。

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ADAPTIMMUNE

Adrian Rawcliffe，首席財(cái)務(wù)官

10月4日| 下午2：00 | La Jolla Ballroom 1

賓夕法尼亞州費(fèi)城（納斯達(dá)克股票代碼：ADAP）

Adaptimmune是T細(xì)胞治療的領(lǐng)導(dǎo)者，正在進(jìn)行針對(duì)實(shí)體腫瘤適應(yīng)癥的多種專有SPEAR T細(xì)胞的臨床試驗(yàn)。該公司還與GSK合作開展了一 項(xiàng)T細(xì)胞計(jì)劃，該計(jì)劃已經(jīng)顯示滑膜肉瘤和多發(fā)性骨髓瘤患者腫瘤 減少的初步證據(jù)。該公司專有的SPEAR T細(xì)胞平臺(tái)已經(jīng)產(chǎn)生了強(qiáng)大的親和力增強(qiáng)T細(xì)胞療法管道，多種研究性新藥（INDs）開放。Adaptimmune使用這些療法利用身體自身的免疫系統(tǒng)來發(fā)現(xiàn)和摧毀 患病細(xì)胞。該公司的SPEAR TCR療法為通常沒有其他選擇的患者提 供了承諾。

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ADVERUM BIOTECHNOLOGIES

Leone Patterson，臨時(shí)總裁，首席執(zhí)行官兼首席財(cái)務(wù)官

10月3日| 下午5：00 | La Jolla Ballroom 1

Menlo Park，CA（納斯達(dá)克股票代碼：ADVM）

Adverum是一家臨床階段的基因治療公司，針對(duì)嚴(yán)重罕見和眼部疾 病的未滿足醫(yī)療需求。Adverum擁有強(qiáng)大的管道，其中包括用于治 療罕見疾病α-1抗胰蛋白酶缺乏癥和遺傳性血管性水腫以及濕性年 齡相關(guān)性黃斑變性的候選產(chǎn)品。利用基于下一代腺相關(guān)病毒（A**** ）的定向進(jìn)化平臺(tái)，Adverum生成候選產(chǎn)品，旨在通過誘導(dǎo)治療性 蛋白質(zhì)的持續(xù)表達(dá)來提供持久的功效。Adverum與Regeneron Pharmaceuticals簽訂合作協(xié)議，研究，開發(fā)和商業(yè)化用于眼科疾 病的基因治療產(chǎn)品，以及Editas Medicine，以探索用于治療遺傳 性視網(wǎng)膜疾病的基因組編輯藥物的交付。

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AEGLE THERAPEUTICS

Shelley Hartman，首席執(zhí)行官

10月4日 下午4：15 | La Jolla Ballroom 2

邁阿密，佛羅里達(dá)（私人）

Aegle Therapeutics是一家再生醫(yī)學(xué)公司，從同種異體骨髓間充質(zhì) 干細(xì)胞中分離細(xì)胞外囊泡（EV），以治療嚴(yán)重的皮膚病，包括燒傷，疤痕和大皰性表皮松解癥。在2018年4月，美國(guó)食品和藥物管理 局（FDA）批準(zhǔn)了該公司的第一個(gè)研究性新藥（IND）申請(qǐng)，以開始 燒傷患者的臨床試驗(yàn)。Aegle計(jì)劃在今年晚些時(shí)候?yàn)?/SPAN>EB治療提供額 外的IND。

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AGILIS BIOTHERAPEUTICS

Jodi Cook，博士，PTC治療學(xué)基因治療和戰(zhàn)略負(fù)責(zé)人

10月3日| 上午11：00 | La Jolla Ballroom 2

Lynnfield，MA（私人）

Agilis Biotherapeutics正在推進(jìn)創(chuàng)新基因療法，旨在為患有影響 中樞神經(jīng)系統(tǒng)的衰弱，通常是致命的罕見遺傳疾病的患者提供長(zhǎng)期 療效。

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AGTC

Sue Washer，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日| 上午11：00 | La Jolla Ballroom 2

Alachua，FL（納斯達(dá)克股票代碼：AGTC）

AGTC是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，使用專有的基因治療平臺(tái)為 患有罕見和衰弱性疾病的患者開發(fā)轉(zhuǎn)化基因療法。它最初的重點(diǎn)是 眼科領(lǐng)域，它在X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥（XLRS），X連鎖視網(wǎng)膜色素變 性（XLRP）和全色盲（ACHM CNGB3和ACHM CNGA3）方面進(jìn)行了積極的臨床試驗(yàn)。除了臨床試驗(yàn)外，AGTC還擁有光遺傳學(xué)，腎上腺腦白 質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（ALD）和耳科學(xué)的臨床前項(xiàng)目。正在與Biogen合作開 發(fā)臨床階段的XLRS和XLRP計(jì)劃，ALD的發(fā)現(xiàn)計(jì)劃和另外兩個(gè)眼科計(jì) 劃。除了產(chǎn)品線，

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AMERICAN GENE TECHNOLOGIES

David Pauza，博士，首席科學(xué)官

10月3日| 下午5：45 | La Jolla Ballroom 2

Rockville，MD（私人）

American Gene Technologies International（AGT）是一家先進(jìn)的基因和細(xì)胞治療公司，擁有專利技術(shù)，具有廣泛的應(yīng)用，包括免 疫腫瘤學(xué)，傳染病和單基因疾病。AGT因其新型免疫腫瘤學(xué)方法獲 得了兩項(xiàng)專利，該方法可刺激γ-δ（γδ）T細(xì)胞攻擊各種上皮癌。臨床前動(dòng)物研究表明原發(fā)性腫瘤具有高效率，遠(yuǎn)端腫瘤具有遠(yuǎn)隔 效應(yīng)。預(yù)計(jì)將于2020年與斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的AGT合作者Dean Felsher一起在肝癌（HCC）中進(jìn)行概念驗(yàn)證。AGT將在今年年底前 將其艾滋病治愈候選人納入診所。在HIV患者血液的試驗(yàn)期間已經(jīng) 初步確認(rèn)了這種治愈方法。

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ATARA BIOTHERAPEUTICS

John Craighead，投資者關(guān)系和企業(yè)傳播副總裁

10月3日 上午11：15 | La Jolla Ballroom 1

舊金山，加利福尼亞（納斯達(dá)克股票代碼：ATRA）

Atara Biotherapeutics是一家領(lǐng)先的現(xiàn)成同種異體T細(xì)胞免疫治療 公司，為癌癥，自身免疫性疾病和病毒性疾病患者開發(fā)新型治療方 法。Atara最先進(jìn)的T細(xì)胞免疫療法tabelecleucel

tab-cel?正處 于III期開發(fā)階段，用于治療EB病毒移植后淋巴增生性疾病（EBV + PTLD）患者。Tab-cel?也正在其他EBV相關(guān)的血液和實(shí)體腫瘤中進(jìn) 行研究，包括鼻咽癌（NPC）。Atara還開發(fā)了現(xiàn)成的，同種異體的ATA188和自體ATA190 T細(xì)胞免疫療法，使用互補(bǔ)的靶向抗原識(shí)別技 術(shù)，用于特定的EBV抗原，被認(rèn)為對(duì)多發(fā)性硬化癥（MS）的潛在治 療很重要。

http://www.**arabio.com

ATHERSYS Gil Van Bokkelen博士，董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官

下午5：30 | La Jolla Ballroom 1

俄亥俄州克里夫蘭市（納斯達(dá)克股票代碼：ATHX）

Athersys是一家國(guó)際生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)旨在擴(kuò)展和提高人 類生活質(zhì)量的治療產(chǎn)品。該公司通過開發(fā)MultiStem細(xì)胞療法，專 注于再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，這是一種專利的，****衍生的“現(xiàn)成”干細(xì)胞 產(chǎn)品。該公司的使命是治療嚴(yán)重

危及生命的疾病和病癥，這些疾 病和病癥存在大量未滿足的醫(yī)療需求。該公司特別關(guān)注神經(jīng)，心血 管，炎癥和免疫疾病領(lǐng)域的疾病適應(yīng)癥以及其他重癥監(jiān)護(hù)指征。他 們有幾項(xiàng)正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，包括最先進(jìn)的方案，治療缺血性中 風(fēng)的III期臨床試驗(yàn)（MASTERS-2），這是根據(jù)美國(guó)食品和藥物管理 局的特別議定書評(píng)估進(jìn)行的。該計(jì)劃已獲得快速通道和再生醫(yī)學(xué)高 級(jí)治療（RMAT）指定。他們的合作伙伴Healios KK也在日本進(jìn)行平 行登記試驗(yàn)。

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****ROBIO

Nerissa Kreher，醫(yī)學(xué)博士，首席醫(yī)療官

10月3日| 下午3：00 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達(dá)克股票代碼：****RO）

****ROBIO是基于慢病毒的基因療法的領(lǐng)導(dǎo)者，是一家開發(fā)破壞性療 法的臨床階段公司，有可能以單劑量改變患者的生命。

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BIOTIME

Gary Hogge，博士，臨床和醫(yī)療事務(wù)高級(jí)副總裁

10月3日 下午5：45 | La Jolla Ballroom 1

Alameda，CA（納斯達(dá)克股票代碼：BTX）

BioTime是一家專注于退行性疾病的臨床階段生物技術(shù)公司。其臨 床計(jì)劃基于兩種平臺(tái)技術(shù)：細(xì)胞替代和細(xì)胞/藥物輸送。憑借其細(xì) 胞更換平臺(tái)，BioTime利用其專有的多能細(xì)胞技術(shù)生產(chǎn)新的細(xì)胞和 組織。開發(fā)這些細(xì)胞和組織以代替由于退行性疾病

損傷而使功能 失調(diào)喪失的細(xì)胞和組織。BioTime的細(xì)胞/藥物輸送計(jì)劃基于其專 有的HyStem?細(xì)胞和藥物輸送基質(zhì)技術(shù)。HyStem?的設(shè)計(jì)部分是為了 提供細(xì)胞替代療法的轉(zhuǎn)移，保留和/植入。

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BLUEBIRD BIO

Jeffrey Walsh，首席財(cái)務(wù)和戰(zhàn)略官

10月3日| 上午11：30 | La Jolla Ballroom 1

Cambridge，MA（納斯達(dá)克股票代碼：BLUE）

憑借其基于慢病毒的基因療法，T細(xì)胞免疫治療專業(yè)知識(shí)和基因編 輯能力，bluebird bio已經(jīng)建立了一個(gè)綜合產(chǎn)品平臺(tái)，可廣泛應(yīng)用 于嚴(yán)重的遺傳性疾病和癌癥。bluebird bio的基因治療臨床項(xiàng)目包 括用于治療腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良的Lenti-D候選產(chǎn)品及其用于 治療輸血依賴性β-地中海貧血和嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病的LentiGlobin BB305候選產(chǎn)品。bluebird bio的腫瘤學(xué)管道建立在該公司在慢病 毒基因傳遞和T細(xì)胞工程領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位之上。bluebird bio的首 席腫瘤學(xué)項(xiàng)目bb2121是一項(xiàng)與Celgene合作的抗BCMA CAR-T計(jì)劃。

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BLUEROCK THERAPEUTICS

Emile Nuwaysir，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 2

Cambridge，MA（私人）

BlueRock Therapeutics是一家工程細(xì)胞治療公司，其使命是為難 治性疾病開發(fā)再生藥物。BlueRock的細(xì)胞+基因平臺(tái)利用神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)和自身免疫適應(yīng)癥的新藥物細(xì)胞的力量。BlueRock的細(xì) 胞分化技術(shù)概括了細(xì)胞的發(fā)育生物學(xué)，以生產(chǎn)天然細(xì)胞療法，進(jìn)一 步設(shè)計(jì)其功能。利用這些細(xì)胞療法來替換受損

退化的組織，可以 恢復(fù)

再生失去的功能。BlueRock由Versant Ventures于2016年創(chuàng) 立，并且是拜耳公司和Versant公司在生物技術(shù)史上有史以來規(guī)模 最大的A系列融資之一。BlueRock的文化定義為科學(xué)創(chuàng)新，最高的道德標(biāo)準(zhǔn)以及為所有受益者帶來變革性治療的緊迫性。

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B-MOGEN BIOTECHNOLOGIES

David Hermanson，博士，技術(shù)運(yùn)營(yíng)首席科學(xué)家

10月3日| 下午1：45 |

明尼蘇達(dá)州明尼阿波利斯市La Jolla宴會(huì)廳（私人）

B-MoGen Biotechnologies是一家基因組工程公司，旨在解決復(fù)雜的細(xì)胞工程挑戰(zhàn)，以加速人類疾病的研究和新療法的開發(fā)。B- MoGen團(tuán)隊(duì)配備了專有工具和知識(shí)，這些工具和知識(shí)已經(jīng)發(fā)展成為 高效細(xì)胞工程的精細(xì)方法。該公司利用這種獨(dú)特的專業(yè)知識(shí)提供三 種不同的服務(wù)，解決高度復(fù)雜的基因傳遞和基因編輯問題 他們提 供基于非病毒轉(zhuǎn)座子的基因傳遞平臺(tái)，以支持T細(xì)胞免疫治療行業(yè); 他們是世界上第一家展示線粒體基因組基因組工程的公司; 他們提 供兩種細(xì)胞系的按服務(wù)定制細(xì)胞工程，并且，獨(dú)特的，

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CALADRIUS BIOSCIENCES

道格拉斯洛索多，醫(yī)學(xué)博士，首席醫(yī)療官

10月4日| 下午2：15 | 拉霍亞舞廳2

巴斯金里奇，NJ（NASDAQ：CLBS）

Caladrius Biosciences公司是一個(gè)臨床階段開發(fā)公司，基于多個(gè) 技術(shù)平臺(tái)和靶向心血管和自身免疫適應(yīng)癥細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)中。其 針對(duì)難治性心絞痛的晚期心血管細(xì)胞治療最近獲得了再生醫(yī)學(xué)進(jìn)展 治療（RMAT）的稱號(hào)，其嚴(yán)重的肢體缺血計(jì)劃在日本獲得了 Sakigake狀態(tài)。

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摩羯座治療師

Linda Marban，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日| 上午11：30 | La Jolla Ballroom 2

洛杉磯，加利福尼亞州（納斯達(dá)克股票代碼：CAPR）

Capricor Therapeutics是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為 Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）和其他罕見疾病開發(fā)生物療法。Capricor的主要候選藥物CAP-1002是一種基于細(xì)胞的候選藥物，目 前正在臨床開發(fā)中用于治療DMD。Capricor還在探索CAP-2003的潛 力，CAP-2003是一種無細(xì)胞，基于細(xì)胞外囊泡的候選物，用于治療 多種疾病。

http://www.**pricor.com

CARIBOU BIOSCIENCES

Rachel Haurwitz，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日 上午11：45 | La Jolla Ballroom 2

Berkeley，CA（私人）

Caribou Biosciences是CRISPR / Cas9生物學(xué)先驅(qū)創(chuàng)立的CRISPR基 因組編輯領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，并使用下一代基因編輯技術(shù)開發(fā)“現(xiàn)成 ”CAR的管道-T候選人和基于微生物組的療法。馴鹿的工具和技術(shù) 為治療開發(fā)，農(nóng)業(yè)生物技術(shù)，工業(yè)生物技術(shù)以及基礎(chǔ)和應(yīng)用生物學(xué) 研究提供了變革能力。

http://www.**riboubio.com

CARISMA THERAPEUTICS

Steve Kelly，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日| 下午2：30 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州費(fèi)城（私人）

CARISMA Therapeutics是開發(fā)CAR巨噬細(xì)胞的先驅(qū)，這是一種破壞 性的免疫治療方法。該公司的技術(shù)利用巨噬細(xì)胞生物學(xué)，嵌合抗原 受體工程和過繼細(xì)胞療法的進(jìn)步來治療人類疾病。

http://www.**rismatx.com

CELLERANT THERAPEUTICS

Ram Mandalam，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日 上午9：30 | La Jolla Ballroom 2

加利福尼亞州圣卡洛斯（私人）

Cellerant Therapeutics是一家臨床階段公司，開發(fā)用于血液系統(tǒng) 惡性腫瘤和其他血液相關(guān)疾病的基于細(xì)胞和抗體的創(chuàng)新免疫療法。我們有兩種產(chǎn)品正在開發(fā)中。我們的主要產(chǎn)品romyelocel-L是一種 通用細(xì)胞療法，可預(yù)防長(zhǎng)期中性粒細(xì)胞減少癥期間的感染。我們計(jì) 劃在2019年開始進(jìn)行romyelocel-L的III期試驗(yàn)，美國(guó)食品和藥物 管理局（FDA）已授予romyelocel-L再生醫(yī)學(xué)高級(jí)治療（RMAT）稱 號(hào)。我們的第二個(gè)產(chǎn)品CLT030是一種抗體 - 藥物偶聯(lián)物，用于臨 床前開發(fā)，通過靶向和殺死白血病干細(xì)胞來治療AML，白血病干細(xì) 胞被認(rèn)為是患者復(fù)發(fā)的原因。CLT030針對(duì)的是C型凝集素樣分子-1 （CLL1），它在白血病干細(xì)胞中高表達(dá)，

http://www.**llerant.com

CELL MEDICA

Stefanos Theoharis，博士，企業(yè)發(fā)展和合作伙伴高級(jí)副總裁

10月4日 下午4：30 | La Jolla Ballroom 2

英國(guó)倫敦（私人）

Cell Medica致力于通過細(xì)胞免疫療法的顯著治療潛力改善患者的生活。該公司的方法是應(yīng)用創(chuàng)新技術(shù)，旨在改善造血干細(xì)胞移植后的癌癥治療和免疫重建。Cell Medica開發(fā)了一個(gè)商業(yè)平臺(tái)，使該 公司成為蜂窩產(chǎn)品制造和商業(yè)化的領(lǐng)導(dǎo)者。該公司與領(lǐng)先的學(xué)術(shù)機(jī) 構(gòu)合作，將早期創(chuàng)新轉(zhuǎn)化為醫(yī)藥產(chǎn)品。Cell Medica高度敬業(yè)的團(tuán) 隊(duì)迎合了細(xì)胞療法領(lǐng)域所面臨的挑戰(zhàn)。憑借患者在其活動(dòng)中的優(yōu)勢(shì)，公司通過合作和成功的意愿克服了巨大的挑戰(zhàn)。

http://www.**llmedica.com

Roberto Bobadilla，博士，首席執(zhí)行官

10月4日 下午5：00 | La Jolla Ballroom 2

智利圣地亞哥（私人）

Cell for Cells是一家智利生物技術(shù)公司，致力于創(chuàng)新細(xì)胞療法的研究，開發(fā)和商業(yè)化，通過ISO 9001認(rèn)證的制造工藝，符合高標(biāo)準(zhǔn)的科學(xué)，技術(shù)和國(guó)際質(zhì)量：2015.每種療法都在Cell for Cells實(shí) 驗(yàn)室中按照GMP標(biāo)準(zhǔn)生產(chǎn)。經(jīng)過Duly認(rèn)證的專家會(huì)應(yīng)用該公司的療 法。

http://www.**c.cl/english/

CYNATA THERAPEUTICS

羅斯麥克唐納，博士，首席執(zhí)行官

10月4日| 下午3：15 | La Jolla Ballroom 2

澳大利亞墨爾本（ASX：CYP）

Cynata Therapeutics是一家澳大利亞臨床階段干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué) 公司，正在開發(fā)一種治療性干細(xì)胞平臺(tái)技術(shù)Cymerus，源自威斯康 星大學(xué)麥迪遜分校，這是干細(xì)胞研究的全球領(lǐng)導(dǎo)者。專有的Cymerus技術(shù)解決了現(xiàn)有多供體間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）生產(chǎn)方法的一個(gè)關(guān)鍵缺點(diǎn)，用于治療用途，這是在商業(yè)規(guī)模上實(shí)現(xiàn)一致，經(jīng)濟(jì) 制造的能力。Cymerus利用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）通過專有過程 產(chǎn)生MSC，該過程獨(dú)立于供體限制，為治療產(chǎn)品制造提供“現(xiàn)成的”干細(xì)胞平臺(tái)�；颊叩怯涀罱�在該公司第一個(gè)移植物抗宿主病產(chǎn)品的I期臨床試驗(yàn)中完成; 初步結(jié)果非常有希望。Cynata與富士膠片 公司建立了戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，富士膠片是該公司較大的股東之一。

http://www.**nata.com

DISCGENICS

Flagg Flanagan，董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官

10月3日| 下午4：15 | La Jolla宴會(huì)廳2

猶他州鹽湖城（私人）

DiscGenics是一家私營(yíng)的臨床階段再生醫(yī)學(xué)公司，致力于開發(fā)減輕 脊柱退行性疾病患者疼痛和恢復(fù)功能的細(xì)胞療法。DiscGenics正在 利用椎間盤細(xì)胞的恢復(fù)潛力來開發(fā)治療方法，該公司認(rèn)為這將對(duì)數(shù) 百萬患有背痛的衰弱影響產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響。DiscGenics的第一個(gè)候 選產(chǎn)品IDCT是一種同源的，異體的，“現(xiàn)成的”可注射細(xì)胞療法，用于治療退行性椎間盤疾病（DDD）患者。

http://www.**scgenics.com

DYNO

THERAPEUTICS Eric Kelsic，博士，首席執(zhí)行官

10月3日| 下午4：45 | La Jolla Ballroom 2

Dyno Therapeutics創(chuàng)造了新型腺相關(guān)病毒（A****）載體，可為革命 性基因和基因組編輯療法提供安全，有效和有針對(duì)性的體內(nèi)遞送。該公司的數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)方法將數(shù)百萬個(gè)A****衣殼的下一代DNA合成與高通 量測(cè)序和機(jī)器學(xué)習(xí)相結(jié)合。該公司正在系統(tǒng)地繪制衣殼序列和功能 之間的關(guān)系，以優(yōu)化A****衣殼，以提高治療效果，與臨床和臨床前 階段公司合作。

http://www.**no-tx.com

FIBROCELL SCIENCE總裁兼首席執(zhí)行官

John Maslowski

10月3日| 下午3：00 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州�？怂诡D（納斯達(dá)克股票代碼：FCSC）

Fibrocell是一家自體細(xì)胞和基因治療公司，將個(gè)性化生物制劑轉(zhuǎn) 化為影響皮膚和結(jié)締組織疾病的醫(yī)學(xué)突破。Fibrocell最先進(jìn)的候 選產(chǎn)品FCX-007是用于治療隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥的I / II期臨床試驗(yàn)的主題。Fibrocell也在開發(fā)FCX-013，該公司的產(chǎn)品 候選者用于治療中度至重度局部硬皮病。Fibrocell的基因治療組 合正在與合成生物學(xué)領(lǐng)導(dǎo)者Intrexon Corporation的全資子公司 Precigen合作開發(fā)。

http://www.**brocell.com

靈活療法

Adam Muzikant，博士，業(yè)務(wù)發(fā)展副總裁

10月4日 下午5：00 | La Jolla Ballroom 1

伯靈頓，馬薩諸塞州（納斯達(dá)克股票代碼：FLXN）

Flexion Therapeutics是一家生物制藥公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化 新型局部療法，用于治療肌肉骨骼疾病患者，從骨關(guān)節(jié)炎（OA）開 始。2017年10月，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)該公司的第 一個(gè)產(chǎn)品ZILRETTA（曲安奈德緩釋注射懸浮液），作為第一個(gè)也是 唯一一個(gè)延長(zhǎng)釋放，關(guān)節(jié)內(nèi)（關(guān)節(jié)內(nèi)）注射用于管理OA膝關(guān)節(jié)疼痛。Flexion的管道包括FX201，這是一種臨床前階段的關(guān)節(jié)內(nèi)基因療 法，用于膝關(guān)節(jié)炎患者的疼痛緩解和疾病改良。FX201設(shè)計(jì)用于在 關(guān)節(jié)內(nèi)存在炎癥時(shí)刺激抗炎蛋白，白細(xì)胞介素-1受體拮抗劑（IL- 1Ra）的產(chǎn)生�；�于強(qiáng)大的臨床前數(shù)據(jù)，單次注射FX201可能有助于 在關(guān)節(jié)中表達(dá)IL-1Ra至少一年。Flexion于2018年與FDA舉行了一次 研究前新藥（IND）會(huì)議，預(yù)計(jì)將于2019年在膝OA開始首次人體試 驗(yàn)。

http://www.**exiontherapeutics.com

頻率治療

Ajay Rai，企業(yè)發(fā)展副總裁

10月3日 下午1：15 | La Jolla Ballroom 2

Woburn，MA（私人）

Frequency Therapeutics開發(fā)的小分子藥物可激活體內(nèi)的祖細(xì)胞，恢復(fù)健康組織。祖細(xì)胞是整個(gè)身體組織的天然來源，并且通過成年 期保持存在。通過這些祖細(xì)胞的短暫激活，頻率可以在沒有基因工 程復(fù)雜性的情況下進(jìn)行疾病修改。該公司的療法使用專有的小分子 藥物組合，使休眠的祖細(xì)胞繁殖并產(chǎn)生新的細(xì)胞。

http://www.**equencytx.com

FUJIFILM

CELLULAR DYNAMICS Nicholas Manusos，戰(zhàn)略與業(yè)務(wù)發(fā)展高級(jí)副總 裁

10月4日 上午11：15 | La Jolla Ballroom 2

Madison，WI（私人）

Cellular Dynamics International（CDI）是一家FUJIFILM公司，生產(chǎn)用于基礎(chǔ)，轉(zhuǎn)化和藥物發(fā)現(xiàn)以及再生醫(yī)學(xué)應(yīng)用的人體細(xì)胞。該 公司的iPSC衍生的iCell和MyCell產(chǎn)品可立即獲得健康和患病的細(xì) 胞模型，如神經(jīng)元，心肌細(xì)胞和肝細(xì)胞，以滿足小規(guī)模和大規(guī)模的需求。

http://www.**jifilmcdi.com

HEALIOS

David Smith，首席商務(wù)官

10月4日 下午4：30 | La Jolla Ballroom 1

日本東京（JPX 4593.T）

Healios是一家生物技術(shù)企業(yè)，領(lǐng)導(dǎo)開發(fā)用于再生醫(yī)學(xué)的iPS細(xì)胞產(chǎn) 品領(lǐng)域。該公司成立于2011年，并于2015年在證券交易所上 市.Healios正在與Suimitomo Dainippon Pharma共同開發(fā)一種治療 年齡相關(guān)性黃斑變性的產(chǎn)品，該計(jì)劃是在2020年獲得批準(zhǔn)生產(chǎn)和分 銷的計(jì)劃。該公司也開始研究和開發(fā)能夠與橫濱市立大學(xué)共同創(chuàng)造 功能性人體器官的產(chǎn)品。

http://www.**alios.co.jp/en/

HISTOGENICS

Adam Gridley，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日| 下午4：30 | La Jolla Ballroom 2

Waltham，MA（納斯達(dá)克股票代碼：HSGX）

組織學(xué)是恢復(fù)性細(xì)胞療法發(fā)展的領(lǐng)導(dǎo)者，可以提供快速緩解疼痛和 恢復(fù)功能。Histogenics的主要研究產(chǎn)品NeoCart旨在重建患者的膝 關(guān)節(jié)軟骨，從源頭治療疼痛，并可能預(yù)防骨關(guān)節(jié)炎的發(fā)展。NeoCart是最嚴(yán)格研究的矯形外科修復(fù)細(xì)胞療法之一。Histogenics 完成了其NeoCart III期臨床試驗(yàn)的注冊(cè)，并預(yù)計(jì)將在今年第3季度 報(bào)告一年的一年優(yōu)勢(shì)數(shù)據(jù)。NeoCart設(shè)計(jì)用于在治療時(shí)表現(xiàn)為關(guān)節(jié) 透明軟骨，因此，與目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)相比，可以為患者提供更快速的疼痛緩解和加速恢復(fù)。

http://www.**stogenics.com

同源藥物

Arthur Tzianabos，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月3日| 下午2：15 | La Jolla Ballroom 1

Bedford，MA（納斯達(dá)克股票代碼：FIXX）

Homology Medicines是一家遺傳藥物公司，致力于通過治愈疾病的根本原因，改變患有罕見遺傳性疾病的患者的生活，這些疾病具有 顯著的未滿足的醫(yī)療需求。Homology的專有平臺(tái)旨在利用其人類造 血干細(xì)胞衍生的腺相關(guān)病毒載體（A****HSCs）通過基因治療

無核 酸酶基因編輯方式在各種遺傳疾病中精確有效地提供體內(nèi)遺傳藥物。。Homology擁有一支管理團(tuán)隊(duì)，在發(fā)現(xiàn)，開發(fā)和商業(yè)化治療方 面擁有成功的記錄，特別關(guān)注15種A****HSC的罕見疾病和知識(shí)產(chǎn)權(quán)。同源學(xué)認(rèn)為其引人注目的臨床前數(shù)據(jù)，科學(xué)專業(yè)知識(shí)，

http://www.**mologymedicines.com

IMMUSOFT

Sean Ainsworth，首席執(zhí)行官

10月3日| 上午11：15 | La Jolla Ballroom 2

西雅圖，華盛頓（私人）

Immusoft的使命是開發(fā)一個(gè)令人興奮的新突破平臺(tái)，通過一個(gè)稱為 免疫系統(tǒng)編程的過程來治療各種遺傳疾病。該公司的技術(shù)能夠?qū)⒕?/SPAN> 碼治療性蛋白質(zhì)的基因有效插入患者的免疫細(xì)胞（B細(xì)胞/漿細(xì)胞） 中。該公司的自體細(xì)胞治療產(chǎn)品是基因修飾的漿母細(xì)胞。Immusoft 是一家后期臨床前公司，致力于在2018年提交 IND。

http://www.**musoft.com

IOVANCE BIOTHERAPEUTICS

Maria Fardis，博士，總裁兼首席執(zhí)行官

10月4日 下午2：15 | La Jolla Ballroom 1

加利福尼亞州圣卡洛斯（納斯達(dá)克股票代碼：IOVA）

Iovance Biotherapeutics致力于通過開發(fā)利用患者自身免疫系統(tǒng)的免疫腫瘤腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞（TIL）療法來治療癌癥。Iovance專 注于自體細(xì)胞免疫療法的開發(fā)和商業(yè)化，優(yōu)化用于治療實(shí)體瘤的個(gè) 性化TIL。該公司的TIL技術(shù)旨在解決降低體內(nèi)天然抗腫瘤免疫反應(yīng)的各種障礙。該公司正在進(jìn)行四項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估TIL治療 轉(zhuǎn)移性黑色素瘤，頭部鱗狀細(xì)胞癌，轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC ）和宮頸癌患者的療效和安全性。Iovance還在研究卵巢癌和肉瘤 中的TIL治療。

http://www.**vance.com

KRYSTAL BIOTECH

Suma Krishnan，創(chuàng)始人兼首席運(yùn)營(yíng)官

10月3日 下午2：45 | La Jolla Ballroom 2

賓夕法尼亞州匹茲堡（納斯達(dá)克股票代碼：KRYS）

Krystal Biotech開發(fā)了一種專有的基因治療平臺(tái)，即Skin TARgeted Delivery平臺(tái)

STAR-D平臺(tái)，該平臺(tái)由正在申請(qǐng)專利的工程病毒載體和皮膚優(yōu)化的基因轉(zhuǎn)移技術(shù)組成，用于開發(fā)“現(xiàn)成的”治療方法。皮膚病，沒有已知的有效治療方法。該公司改良的HSV-1是一種復(fù)制缺陷型，非整合型病毒載體，可有效滲透廣泛的皮膚細(xì)胞。其高有效負(fù)載能力，適應(yīng)大型

多個(gè)基因和低免疫原性，使其成為直接和重復(fù)傳遞到皮膚的合適選擇。

http://www.**ystalbio.com

LONGEVERON

Joshua Hare，醫(yī)學(xué)博士，聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官

10月4日 下午4：45 | La Jolla Ballroom 2

Longeveron是一家臨床階段的細(xì)胞醫(yī)學(xué)公司，開發(fā)專有的同種異體 干細(xì)胞產(chǎn)品。該公司有四種研究性新藥（IND），四種主動(dòng)注冊(cè)臨 床試驗(yàn)和一種專門針對(duì)老年脆弱患者的治療登記。該公司的主要治 療重點(diǎn)是老齡化相關(guān)疾病和危及生命的疾病，目前尚無可用的治療 方法。該研究的主要產(chǎn)品是間充質(zhì)干細(xì)胞，該研究在Aging Frailty患者的IIb期試驗(yàn)中進(jìn)行了測(cè)試。Longeveron擁有世界上最 先進(jìn)的Aging Frailty臨床計(jì)劃。Frailty影響了65歲以上所有人的約12-15％，并且對(duì)于具有大量老年人口統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)的國(guó)家來說是一 個(gè)巨大的成本負(fù)擔(dān)。Longeveron還在日本完成了PMDA會(huì)議，并準(zhǔn)備 在日本老年人脆弱患者中開展II期臨床試驗(yàn)。Longeveron擁有符合 cGMP標(biāo)準(zhǔn)的細(xì)胞處理設(shè)施，使用專有的制造工藝生產(chǎn)臨床供應(yīng)。

http://www.**ngeveron.com