“免疫檢查點抑制劑參與T淋巴細胞對癌細胞的破壞并誘導顯著的反應。然而,這種治療僅對某些患者有效,我們必須制定新的治療 策略,以使他們更有可能受益。雖然這是臨床前的數(shù)據(jù),但我們相 信這項研究的結(jié)果證實了治療性NOX-A12組合可以改善腫瘤學多種 適應癥的結(jié)果,“Aram Mangasarian說。,NOXXON首席執(zhí)行官!拔覀兣R床研究的目標是復制這些結(jié)果,并對結(jié)直腸癌或胰腺癌患 者產(chǎn)生顯著的治療效果!迸R床前研究“通過CXCL12的抑制與NOX-A12增加腫瘤浸潤性T細胞協(xié) 同作用與PD-1阻斷”通過抑制CXCL12的由NOX由T細胞腫瘤(浸潤增 加A12與PD-1抑制產(chǎn)生協(xié)同作用,旨在評估NOX-A12與檢查點抑制劑 結(jié)合的潛力,以增強后者的治療功效。該研究是具體確定抑制由 CXCL12趨化因子的NOX-A12,由MET在免疫抑制的關(guān)鍵因素,是否會 增加淋巴細胞浸潤至腫瘤,從而將有效地消滅癌細胞與檢查點抑制 劑組合。使用細胞培養(yǎng)物的三維模型模擬實體瘤與MET豐富CXCL12的證明,NOX-A12刺激T細胞和NK細胞的浸潤以劑量依賴的方式。NOX-A12和PD-1對照點的抑制協(xié)同刺激模型中的T細胞活化,從而顯 示兩種藥劑的互補性。然后這些結(jié)果在體內(nèi)結(jié)腸直腸癌小鼠模型為 其中NOX-A12結(jié)合顯著增加了抗PD-1治療的有效性驗證。作為一個 整體,結(jié)果,現(xiàn)在發(fā)表在癌癥免疫學研究可以在雜志的在線版本中找到并 單擊下面的鏈接:http://www.**ncerimmunolres.aacrjournals.org/cgi/content/abstr act/2326-6066.CIR- 16-***
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NOXXON開發(fā)的腫瘤產(chǎn)品通過打破腫瘤保護屏障,抑制腫瘤修復和暴 露隱藏的腫瘤細胞,起到抗癌免疫循環(huán)的作用。通過中和存在于腫 瘤微環(huán)境的趨化因子的作用下,NOXXON結(jié)合了其對其它形式的治療 削弱對免疫系統(tǒng)的腫瘤防御和增加治療影響的方法。其旗艦項目 NOX-A12基于長期的臨床開發(fā)和廣泛的安全數(shù)據(jù)。其臨床I / II期 研究其與Keytruda®大腸癌患者或胰腺轉(zhuǎn)移癌協(xié)會的第一批成果將 刊登在2018年。
本新聞稿包含與未來或未來發(fā)展相關(guān)的前瞻性陳述或術(shù)語,以及對 此類措辭或術(shù)語或類似術(shù)語的任何否定。這些陳述不是歷史事實。這些陳述包括預測和估計以及它們所依據(jù)的假設(shè),有關(guān)項目,目標,意圖和對財務(wù)結(jié)果,事件,運營,未來服務(wù)的期望和期望的陳述,產(chǎn)品開發(fā)和潛在或未來的表現(xiàn)。公司不承諾更新前瞻性信息和聲 明,這些聲明僅代表發(fā)布當天的事態(tài)。
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Sofinnova的合作伙伴,在歐洲專門從事生命科學一家領(lǐng)先的風險 資本,宣布DNA腳本,其投資組合專業(yè)合成DNA制造的公司,已經(jīng)完 成了系列A輪融資的$ 1 100萬歐元。Sofinnova Partners是DNA Script的歷史和主要股東。除了誰出資啟動,Sofinnova合伙人,Kurma Partners和Idinvest合作伙伴的現(xiàn)有股東,新的投資者在這 個群體加入公司:Illumina的風險投資公司,默克公司和風險投資 公司BV(被稱為M個風險投資公司美國和加拿大),Merck KGaA的風險投資部門。
DNA Script于2014年在法國巴黎成立,是一家以專有酶技術(shù)為基礎(chǔ) 生產(chǎn)從頭合成核酸的領(lǐng)先公司。DNA的發(fā)現(xiàn),60年后,DNA腳本開發(fā) 了一種革命性的方法,模仿自然的方式產(chǎn)生的遺傳密碼,生成的性 能提升,同時盡量減少使用刺激性的化學物質(zhì)。該公司正在開發(fā)一 種新的生化過程,合成DNA和RNA,這是生物研究的核心工具。DNA Script的創(chuàng)新發(fā)現(xiàn)了多種技術(shù)應用,例如在電子行業(yè),這要歸功于 分子存儲信息的獨特能力。
募集資金將使DNA Script能夠加強其技術(shù)平臺,從而可以更快,更 便宜地生產(chǎn)比市場上更高質(zhì)量的合成DNA。
Sofinnova Partners的合伙人JoškoBobanović說:“我們很高興 DNA Script,我們從一開始就一直支持,已經(jīng)籌集了這樣的資金。該公司得到了一群具有共同愿景的投資者的支持:創(chuàng)建一個強大的公司,能夠開發(fā)對醫(yī)療行業(yè)有用的合成DNA和RNA的新應用,以及技 術(shù)農(nóng)業(yè)企業(yè)和工業(yè)。
DNA Script的聯(lián)合創(chuàng)始人兼總裁Thomas Ybert繼續(xù)說道:“由于此 次籌款活動取得了成功,這一活動匯聚了國際領(lǐng)先的投資者,DNA Script已經(jīng)進入了一個新的發(fā)展階段。它證實了我們的投資者對團 隊加速公司技術(shù)發(fā)展,識別新市場和商業(yè)模式以及吸引戰(zhàn)略參與者 利益的能力的信心。
這項新融資加強了Sofinnova Partners在2009年啟動的工業(yè)生物技 術(shù)投資戰(zhàn)略.Sofinnova Partners管理著由兩家基金Sofinnova資助的十家工業(yè)生物技術(shù)公司的前提。綠色種子基金在2012年籌集了 2250萬歐元,Sofinnova IB I在2017年首次收盤時籌集了1.06億歐 元
.SSOFINNOVA PARTNERS
新聞聯(lián)系人Anne REIN
電話:+33 6 03 35 9***
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ProQR Therapeutics NV(納斯達克股票代碼:PRQR)今天宣布,用于營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(DEB)的研究藥物QR-313已獲 得美國食品和藥物管理局(FDA)的孤兒藥指定(ODD) )。QR- 313是一種一流的基于RNA的寡核苷酸,旨在解決由于COL
ProQR首席發(fā)展戰(zhàn)略官David M. Rodman博士表示:“我們很高興在 美國為我們的QR-313計劃指定營養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥!彼 強調(diào)了這種破壞性疾病的未滿足需求,我們的目標是做出有意義的改變。我們針對這種疾病的目標是開發(fā)一系列程序,這些程序可以 有針對性地處理DEB突變,并通過開發(fā)積極推進管道!奔磳⑴e行的科學會議上
的海報展示公司將于2017年9月24日至26日在奧地利薩爾茨堡舉行的EB2017 - 第五屆世界大皰性表皮松解癥研究會議期間展示兩張 海報(#50和51)。
同樣的海報(#181和194)也將于2017年9月29日在奧地利薩爾茨 堡舉行的第47屆歐洲皮膚病學會(ESDR)會議上公布。海報#181 被選中于9月29日中歐時間14.35-15.30進行演示(步行標題:遺傳 學和基于細胞的療法2:大皰性表皮松解癥)。
這些海報的標題是:•用于隱性營養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥的反義寡核苷酸的局部遞 送。
•QR-313的體外評估; 設(shè)計為從COL7A1 mRNA跳過外顯子73的反義寡 核苷酸。
孤兒藥物名稱(ODD)
孤兒藥用于治療,診斷或預防嚴重疾病,這些疾病影響美國不到20 萬人
或影響超過20萬人,但預計不會收回開發(fā)和銷售治療藥物的費用。FDA評估贊助商提交的科學和臨床數(shù)據(jù),以確定和指定對稀 有疾病有希望的產(chǎn)品,并進一步促進這些有前途的醫(yī)療產(chǎn)品的科學 發(fā)展。FDA鼓勵贊助商開發(fā)罕見疾病產(chǎn)品,包括開發(fā)計劃稅收優(yōu)惠 和NDA申請使用費的豁免,以及美國長達七年的市場獨家經(jīng)營權(quán)。
ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活,用于治療嚴重的遺傳性罕見疾病,如囊性纖維化,Leber的先天性 黑朦10和營養(yǎng)不良的大皰性表皮松解癥。基于我們獨特的專有RNA 修復平臺技術(shù),我們正在考慮患者和親人的需求。*自2012年*
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述,通常用“預期”,“相信”,“可能”,“估計”,“ 期望”,“目標”,“打算”等術(shù)語表示!捌诖,“可能”,“計劃”,“潛力”,“預測”,“項目”,“應該”,“意志 ”,“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-313及其臨床開發(fā)及其治療潛力的陳述,以及有關(guān)我們針對DEB的計劃管道的陳述。由于許多原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但 不限于與我們的臨床開發(fā)活動相關(guān)的風險,包括我們可能無法實現(xiàn) 孤兒藥指定為我們的QR-提供的預期益處313針對DEB的計劃,在我 們之前和正在進行的研究中觀察到的陽性結(jié)果可能不會在以后的試 驗中復制或保證監(jiān)管機構(gòu),制造工藝和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè) 化,知識產(chǎn)權(quán)聲明和風險的任何候選產(chǎn)品的批準我們向美國證券交 易委員會提交的文件中的不確定性和其他因素,包括我們在20-F表 格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些風險,
ProQR Therapeutics NV
Sariette Witte電話:+31 6 2970 4513(***
電話:+ 1 213 261 8891(美國)
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安泰生物操作系統(tǒng)背后的技術(shù)公司Synthace Ltd.今天宣布已經(jīng)籌 集了730萬英鎊(960萬美元)的A輪融資。
White Cloud Capital,Amadeus Capital Partners和Eleven Two Capital與包括Sofinnova Partners,SOSV和Bioeconomy Capital 在內(nèi)的現(xiàn)有股東一起參與了該輪融資。
Synthace首席執(zhí)行官蒂姆•費爾在世界經(jīng)濟論壇,紐約可持續(xù)發(fā)展 影響峰會上發(fā)言時說:“可持續(xù)發(fā)展的未來必須包括更好的工程生 物學能力。我們需要通過釋放生物學的近乎無限的力量來解決日益 增長的人口的愈合,飼料,燃料和制造問題,這只需要將軟件抽象 和更多自動化帶入生物研發(fā)和制造,并使生物學家能夠在他們的集 體工作之上建立起來。這就是Antha平臺所做的,以及為什么我們 如此熱衷于實現(xiàn)其潛力!Synthace將利用這筆投資來擴大生物學家,實驗室儀器制造商,試 劑和消耗品供應商,生物設(shè)計和分析軟件開發(fā)商以及采用Antha作 為生物技術(shù)連接平臺的云提供商的快速增長的生態(tài)系統(tǒng)。這是實現(xiàn) 生命科學中硬件,工作實踐和數(shù)據(jù)互操作性的關(guān)鍵,也是許多其他 行業(yè)理所當然的事情。
White Cloud Capital的風險投資負責人Isabel Fox評論道:“Synthace正在改變生物技術(shù)的發(fā)展方式以及1700億美元的全球生 命科學研發(fā)預算。公司在制藥,農(nóng)業(yè)和工業(yè)生物技術(shù)客戶方面取得的成就表明了Antha的跨行業(yè)適用性。我們很高興能夠支持該公司 將這項技術(shù)帶入任何開發(fā)包含生物學的產(chǎn)品或服務(wù)的研究人員或組 織的巨大市場!Amadeus Capital Partners的聯(lián)合創(chuàng)始人兼合伙人Hermann Hauser 表示:“生物技術(shù)具有大規(guī)模應用,是一種真正的通用技術(shù)。它的發(fā)展具有挑戰(zhàn)性,Synthace使生物技術(shù)專家能夠更好地理解和處理 其復雜的性質(zhì)。Amadeus很高興在這一重要旅程中加入這支優(yōu)秀的團隊。生物工程及其對未來的影響取決于實現(xiàn)重現(xiàn)性,生產(chǎn)率和成 本的逐步改進,所有這些都是Antha平臺所能提供的!薄伴_發(fā)一種新的作物特性需要13年
或者將藥物推向市場需要26億 美元,這簡直不夠好。制藥行業(yè)的生產(chǎn)率曲線可以追溯到60年前,同時半導體行業(yè)已經(jīng)邁向摩爾定律。生物技術(shù)迫切需要前進,“Fell總結(jié)”,我們從其他行業(yè)了解軟件驅(qū)動的設(shè)計,開發(fā)和制造 對于這一轉(zhuǎn)變至關(guān)重要。
Synthace籌集了730萬英鎊用于加速生物技術(shù)以實現(xiàn)更快的突破
•公司的Antha操作系統(tǒng)為生物技術(shù)帶來了端到端的數(shù)字化,取代了 當前的手工開發(fā)方法
•在世界經(jīng)濟論壇,可持續(xù)發(fā)展影響峰會上,首席執(zhí)行官Tim Fell 強調(diào)了將生物學作為真正的工程學科的必要性
•資金支持戰(zhàn)略合作伙伴計劃并廣泛擴展銷售和營銷
倫敦和紐約,2017年9月19日 - 安泰生物操作系統(tǒng)背后的技術(shù)公司 Synthace Ltd.今天宣布已經(jīng)籌集了730萬英鎊(960萬美元)的A輪 融資。
BioAmber公司(紐約證券交易所代碼:BIOA,多倫多證券交易所代 碼:BIOA)很高興地宣布推出BIO-SA™醫(yī)藥級產(chǎn)品。這種新等級的材料提供USP / NF和FCC等級的生物琥珀酸,根據(jù)美國食品和藥物 管理局(FDA)的食品和輔料的良好生產(chǎn)規(guī)范(GMP)制造。美國藥 典(USP),國家處方集(NF)和食品化學品法典(FCC)是藥品,食品成分,膳食補充劑產(chǎn)品和成分的公共藥典標準。
監(jiān)管機構(gòu)和制造商使用這些標準來確保產(chǎn)品具有適當?shù)奶匦裕瑥姸,質(zhì)量,純度和一致性。
“滿足NF和FCC中的嚴格要求后,BioAmber通過我們一流的生產(chǎn)和 純化工藝繼續(xù)致力于質(zhì)量。通過實現(xiàn)這一新的基準,我們可以確保 食品,制藥和膳食補充劑行業(yè)的全球客戶BioAmber的設(shè)施符合美國 食品和藥物管理局(FDA)制定的嚴格的質(zhì)量控制標準!BioAmber總裁Fabrice Orecchioni說道。&COO!斑@一等級將 使BioAmber能夠為這些高價值行業(yè)提供商業(yè)量的FDA監(jiān)管的生物琥 珀酸,這是以前在這些市場上無法獲得的等級,”他補充說。
BioAmber
BioAmber(紐約證券交易所代碼:BIOA,多倫多證券交易所代碼:BIOA)是一家可再生材料公司。其創(chuàng)新技術(shù)平臺結(jié)合了生物技術(shù)和 催化作用,將可再生原料轉(zhuǎn)化為積木材料,用于各種日常用品,包 括塑料,油漆,紡織品,食品添加劑和個人護理產(chǎn)品。欲了解更多 信息,請訪問http://www.**o-amber.com
本新聞稿包含前瞻性陳述,這些陳述受到重大風險,不確定性和假 設(shè)的影響。這些陳述通常包括諸如“相信”,“期望”,“預期”,“打算”,“計劃”,“估計”,“尋求”,“將”,“可能” 或類似表達的詞語。雖然我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的,但我們無法保證前瞻性陳述中反映的事件和情況能夠?qū)崿F(xiàn)或發(fā) 生,事件,情況和實際結(jié)果的時間可能與預測在前瞻性陳述中的那 些。因此,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。所有此類陳述僅代表 截止日期,我們沒有義務(wù)公開更新或修改任何前瞻性陳述,無論是 由于新信息,未來事件或其他原因。有關(guān)BioAmber面臨的這些風險 和其他風險的其他披露,請參閱BioAmber向美國證券交易委員會提 交的公開文件中的披露,包括BioAmber最新的10-K表年度報告的“ 風險因素”部分以及最近的表格10的季度報告 - Q.
Bio Amber投資者聯(lián)系
Roy McDowall
業(yè)務(wù)發(fā)展高級副總裁
電話(514)844 8000***
roy.mcdowall**[ta]**-amber.com
BioAmber為其生物琥珀酸推出了藥用級產(chǎn)品
加拿大蒙特利爾 6月15 日,2017年。BioAmber公司(紐約證券交 易所代碼:BIOA,多倫多證券交易所代碼:BIOA)很高興地宣布推 出BIO-SA™醫(yī)藥級產(chǎn)品。這種新等級的材料提供USP / NF和FCC等級的生物琥珀酸,根據(jù)美國食品和藥物管理局(FDA)的食品和輔料的良好生產(chǎn)規(guī)范(GMP)制造。美國藥典(USP),國家處方集(NF )和食品化學品法典(FCC)是藥品,食品成分,膳食補充劑產(chǎn)品 和成分的公共藥典標準。
ProQR Therapeutics NV(納斯達克股票代碼:PRQR)是一家開發(fā) 階段的RNA治療公司,今天將在投資者活動中提供其候選產(chǎn)品的最 新信息,并介紹Axiomer®,一種新型RNA平臺技術(shù)首創(chuàng)。研發(fā)日由 公司管理團隊主持,并將包括幾位主要意見領(lǐng)袖的觀點。ProQR的管道現(xiàn)在包括兩個臨床計劃,一個臨床前計劃和兩個準備進入開發(fā)的計劃。
ProQR首席執(zhí)行官Daniel A. de Boer表示:“自去年以來,我們在 執(zhí)行我們的戰(zhàn)略方面取得了良好進展
風險平衡的多元化管道,為有需要的患者開發(fā)改變生活的療法! “我們很高興在第二 次研發(fā)日展示我們在RNA治療管道方面取得的進展。繼QR-010之后,QR-110目前正在進行LCA 10的臨床試驗,我們的第三個分子QR- 313將在明年初進入臨床試驗階段。我們專注于三種重要的遺傳疾 病,所有遺傳疾病都有很高的未滿足需求,我們認為所有這些疾病 都可以從我們獨特的RNA寡核苷酸方法中獲益。在接下來的18個月 內(nèi),我們將在所有這些計劃中為患者生成臨床數(shù)據(jù)!Axiomer ® - 編輯RNA
ProQR是艱苦創(chuàng)業(yè)的新一代RNA技術(shù),稱為Axiomer®,我們認為有產(chǎn) 生了一類新的藥物的遺傳疾病的潛力。Axiomer®可以使用人體細胞 中存在的分子機制,以高度特異性和靶向性的方式對RNA進行單核 苷酸改變。Axiomer®“編輯Oligo核苷酸”或EONs招募內(nèi)源性表達的RNA編輯系統(tǒng)ADAR,它可以指導將腺苷(A)轉(zhuǎn)換為RNA中的肌苷 (I) - 肌苷被翻譯為鳥苷(G)。作為科學顧問委員會的成員,Levin博士將介紹RNA療法的前景和演變,并提供他對這種獨特的專 有平臺技術(shù)的看法。
“雖然我們的重點和重點是臨床開發(fā)我們最先進的基于RNA的療法,以幫助患有CF,LCA 10和DEB的患者,我們繼續(xù)在RNA科學方面進 行創(chuàng)新。這項創(chuàng)新努力已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了一種新的RNA編輯技術(shù),我們相 信這種技術(shù)可以解決RNA水平上廣泛遺傳缺陷的根本原因,“Daniel de Boer說。“Axiomer®的發(fā)明和專利申請可以獨立地通 過合作伙伴關(guān)系推動藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新的治療方法!
研發(fā)日將由ProQR高級管理人員主講,包括Daniel de Boer(首席 執(zhí)行官),Noreen Henig(首席醫(yī)療官),Peter Adamson(眼科 主任),Gerard Platenburg(首席創(chuàng)新官)和David Rodman(首 席發(fā)展戰(zhàn)略)官)。討論將側(cè)重于審查和介紹幾個近期和中期價值 驅(qū)動因素以及公司管道的進展情況。此外,一些領(lǐng)先的醫(yī)學研究人 員將討論與公司管道相關(guān)的研究和開發(fā)的最新技術(shù):Steven M. Rowe,醫(yī)學博士,MSPH,醫(yī)學,兒科,細胞發(fā)育和整合 生物學系教授,以及阿拉巴馬大學格雷戈里弗萊明詹姆斯囊性纖維 化研究中心主任。
Rowe博士是一位受人尊敬的學術(shù)醫(yī)師科學家,也是囊性纖維化個體 化治療領(lǐng)域的先驅(qū),氣道疾病生物學的前沿發(fā)現(xiàn)以及COPD的轉(zhuǎn)化研 究。他是針對基本CF缺陷的臨床試驗設(shè)計和實施的國際權(quán)威,并在 CFTR功能的測量和解釋方面取得了重大進展。他指導UAB囊性纖維 化研究中心,該中心涉及100多名教職員工,并持續(xù)資助超過25年。Rowe博士是一名經(jīng)過董事會認證的醫(yī)師,是囊性纖維化基金會轉(zhuǎn) 化科學的特別顧問。他目前擁有一個超過25人的實驗室,從基礎(chǔ)發(fā) 現(xiàn)到轉(zhuǎn)化科學,再到臨床應用,都在進行肺部研究。
Stephen M. Rose,博士,基金會抗擊失明的首席研究員。
羅斯博士負責監(jiān)督基金會抗擊失明科學部的日常運作。他還與基金 會的臨床部門密切合作,建立無縫的研究管道,將預防和治療轉(zhuǎn)移 到臨床試驗中,與生物技術(shù)和制藥公司合作,最大限度地實現(xiàn)潛在的商業(yè)化。在2004年加入基金會之前,羅斯博士是美國國立衛(wèi)生研 究院科學政策辦公室的主任,負責監(jiān)督重組DNA問題,包括人類基 因轉(zhuǎn)移臨床方案。羅斯博士目前是FDA的細胞,組織和基因療法咨 詢委員會成員,并且是健康研究聯(lián)盟理事會成員。
M. Peter Marinkovich,醫(yī)學博士,斯坦福大學醫(yī)學院皮膚病學 皰疹病診所副教授。
Marinkovich博士是皮膚病學副教授,上皮生物學和斯坦福癌癥生 物學項目的教員。他對炎癥性皮膚病感興趣,并且是斯坦福大皰性 表皮松解癥和牛皮癬診所的主任。他還是VA Palo Alto醫(yī)療中心的皮膚科醫(yī)生。Marinkovich博士的研究重點是大皰性表皮松解癥,牛皮癬,頭發(fā)疾病和皮膚癌的發(fā)病機制和治療方法。
Art Levin,博士,國際RNA專家和ProQR科學顧問委員會成員。
Levin博士在大型制藥和生物技術(shù)公司的藥物注冊發(fā)現(xiàn)方面擁有三 十年的RNA藥物開發(fā)經(jīng)驗。他一直是許多寡核苷酸開發(fā)的關(guān)鍵,包 括第一批批準的反義藥物,以及臨床試驗中第一種microRNA靶向治 療藥物。萊文博士發(fā)表了60多篇科學文章,并擔任寡核苷酸治療學 會的主任。自公司成立以來,他一直在ProQR的科學顧問委員會任 職。
研發(fā)日活動詳情
今天,ProQR將于美國東部時間上午8:00至下午1:00在紐約紐約舉 辦研發(fā)日。請發(fā)送電子郵件:Ronen Abergel,電子郵件:rabergel**[ta]**utgroup.com以獲取更多信息并預訂座位。
網(wǎng)絡(luò)
直播網(wǎng)上直播可在http://www.**oqr.com/rd-day上訪問?赏ㄟ^ProQR網(wǎng) 站(http://www.proqr.com)的“活動和演示”下的“投資者關(guān)系”部分 訪問該演示文稿的存檔網(wǎng)絡(luò)廣播。存檔的網(wǎng)絡(luò)廣播將在演示日期后的90天內(nèi)提供。
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述,通常用“預期”,“相信”,“可能”,“估計”,“ 期望”,“目標”,“打算”等術(shù)語表示!捌诖,“可能”,“計劃”,“潛力”,“預測”,“項目”,“應該”,“意志 ”,“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)我們的RNA技術(shù)的治療潛力,我們的創(chuàng)新 計劃,我們的臨床計劃的時間安排以及數(shù)據(jù)的可用性和我們的研發(fā) 日的陳述。由于多種原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述 中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制 造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風險我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他 因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這 些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。與我們的臨床開發(fā)活動,制造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識 產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險,不 確定性和其他因素相關(guān)的風險,包括我們提交的年度報告的某些部 分表格20-F。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依 賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些 前瞻性陳述。與我們的臨床開發(fā)活動,制造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險,不確定性和其他因素相關(guān)的風險,包括我們提交的年度報告的某些部分表格20-F。鑒于這些風險,不確定性和其他 因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們 也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提交的年 度報告的某些部分。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應 過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更 新這些前瞻性陳述。我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不 確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些 部分。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些 前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性 陳述。
Smital Shah
首席財務(wù)官電話:+1 415 231 ***
Avantium NV自豪地宣布,已向工業(yè)聯(lián)盟“PEFerence”授予BBI 2500萬歐元的補貼。該財團由11家公司組成,包括Synvina,Avantium,巴斯夫,眾多知名工業(yè)公司和標志性品牌所有者。合作 伙伴將共同致力于建立FDCA和PEF的創(chuàng)新供應鏈,包括在安特衛(wèi)普 建設(shè)5萬噸參考工廠。
更多細節(jié)可以在Avantium與巴斯夫合資企業(yè)Synvina的下方新聞稿 中找到。
獲得2500萬歐元的補貼:Industry Consortium收到聚乙烯基丙烯 酸酯(PEF)的資金
/歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾(BBI)與2500萬歐元/ Synvina協(xié)調(diào)行業(yè)協(xié)會“PEFerence”/ Grant授予財團,為PEF/ Synvina 建立生物基呋喃二甲酸(FDCA)的完整價值鏈打算為 FDCA建造一座5萬噸的工廠
由歐盟和生物基工業(yè)代表組成的歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾(BBI) 向“PEFerence”(一家由11家公司組成的財團)提供了2500萬歐 元的資金。該贈款支持建立生物基原料以及基于聚乙烯基芳酸酯 PEF的化學品和材料的創(chuàng)新價值鏈。它包括50,000噸FDCA參考工廠的預期建造,這是生產(chǎn)PEF的主要化學構(gòu)件。Synvina將協(xié)調(diào) “PEFerence”項目。
BBI承認“PEFerence”參與了更環(huán)保的材料和最終產(chǎn)品,為環(huán)境和 社會帶來了實實在在的好處。根據(jù)可再生原料,按照BBI的評估,PEF制成的產(chǎn)品將大大有助于替代化石基包裝材料并減少溫室氣體 排放。PEF是一種創(chuàng)新的聚酯,適用于瓶子,薄膜和聚氨酯等應用。
PEF:為環(huán)境和社會帶來的好處
PEF瓶可以回收再利用作瓶子的原料,也可以用于包裝和紡織品。此外,與傳統(tǒng)的聚對苯二甲酸乙二醇酯(PET)相比,PEF具有優(yōu)異的產(chǎn)品性能,并為最終消費者提供了主要優(yōu)勢。改進的氣體阻隔性 能允許重新定義基于PEF的包裝解決方案。它還具有更高的機械強 度,因此可以生產(chǎn)更薄的PEF包裝并且需要更少的資源。PEF適用于 生產(chǎn)碳酸飲料和非碳酸飲料瓶,鋁箔袋以及個人和家庭護理產(chǎn)品。
從原材料生產(chǎn)商到品牌所有者的聯(lián)合體
除了Synvina及其股東BASF和Avantium之外,PEFerence財團的合作 伙伴還包括:•Tereos Participations(法國),•Alpla Werke Alwin Lehner GmbH&Co Kg(奧地利),OMV Machinery Srl(意大利)和Croda Nederland BV(荷蘭),•Nestec Sa(瑞士)和Lego System As(丹麥),• Nova-InstitutfürpolitischeundökologischeInnovationGmbH (德國)和Spinverse Innovation Management Oy(芬蘭)。
Synvina首席執(zhí)行官Patrick Schiffers說:“BBI的授予是Synvina 和我們在價值鏈上的合作伙伴繼續(xù)我們共同進行PEF商業(yè)化的強烈 信號”,并繼續(xù)說道:“開辟一個市場基于可再生原料的新塑料是 我們最好與強大的合作伙伴和我們的綜合專業(yè)知識相遇的主要挑戰(zhàn)。我們的共同目標是將PEF商業(yè)化推向市場,從而為市場材料提供 卓越的性能,并建立可持續(xù)的,以生物為基礎(chǔ)的塑料價值鏈!薄吧锘I(yè)的公私合作”
歐洲生物基工業(yè)聯(lián)合承諾(BBI)是歐盟與生物基工業(yè)聯(lián)盟之間的公私合作伙伴關(guān)系,旨在增加對可持續(xù)發(fā)展的投資歐洲以生物為基 礎(chǔ)的工業(yè)部門。它旨在為歐洲公民提供環(huán)境和社會經(jīng)濟效益,提高 歐洲的競爭力,并有助于建立歐洲作為研究,示范和部署先進生物 基產(chǎn)品和生物燃料的關(guān)鍵角色。BBI Joint Unprtaking也將在實現(xiàn) 歐洲的生物經(jīng)濟方面發(fā)揮重要作用。請在此處查找更多信息。
Synvina
Synvina是Avantium和BASF的合資企業(yè),位于阿姆斯特丹。Synvina 在荷蘭Geleen經(jīng)營一家試驗工廠,以中試規(guī)模生產(chǎn)和銷售來自可再 生資源的呋喃二甲酸(FDCA),并銷售新型聚合物聚乙烯呋喃 (PEF)。Synvina旨在將其活動商業(yè)化。FDCA是各種產(chǎn)品的構(gòu)建模 塊。最重要的是聚酯PEF,適用于食品和飲料包裝以及地毯和紡織 品的纖維。對于包裝行業(yè),PEF具有優(yōu)異的特性,如改善的阻隔性 能和更高的機械強度,從而實現(xiàn)更薄的包裝。PEF是可回收的。我 們的優(yōu)勢在于母公司的專業(yè)知識。我們將技術(shù)領(lǐng)先與市場領(lǐng)導地位 相結(jié)創(chuàng)造力與可靠性。卓越的生產(chǎn)創(chuàng)新精神。我們共同致力于成 為FDCA和PEF的市場領(lǐng)導者。請訪問http://www.**nvina.com了解更多信息。
ProQR Therapeutics NV(納斯達克股票代碼:PRQR)今天宣布,
兩 次QR-010臨床研究的口頭和海報會議展示數(shù)據(jù)該公司還發(fā)布了正在 進行的1b期研究的初步數(shù)據(jù),證明了單劑量吸入后QR-010的安全性 和系統(tǒng)性攝取。
阿拉巴馬大學肺部,過敏和重癥醫(yī)學教授,格雷戈里弗萊明詹姆斯 囊性纖維化研究中心主任,CFF治療開發(fā)網(wǎng)絡(luò)主任Steve Rowe博士 將發(fā)表題為“QR-010,研究性RNA治療,改善F508del突變純合的囊 性纖維化受試者的CFTR活性[摘要#WS13.1]。該演講將于6月9日 周五在歐洲中部時間15:00-16:30在西班牙塞維利亞舉行的“針 對CFTR的新療法:臨床試驗管道的新內(nèi)容?”會議期間舉行。
“由于F508del突變,QR-010是一種恢復CF患者CFTR功能的創(chuàng)新方 法。去年,我們證明QR-010恢復CFTR功能
非常特異的測定,即鼻電位差來測量,F(xiàn)在我們已經(jīng)證明,單劑量吸入后可以在血液 中檢測到QR-010。我們相信這些結(jié)果支持QR-010可以治療所有CF表 現(xiàn)的潛力,“ProQR首席醫(yī)療官Noreen R. Henig博士表示。“我很 高興第1b期研究的注冊預計將在本月完成,我們期待揭開研究的空 白,并報告該階段1b試驗的最佳數(shù)據(jù)!
ProQR Therapeutics致力于通過創(chuàng)造轉(zhuǎn)化性RNA藥物來改變生活,用于治療嚴重的遺傳性罕見疾病,如囊性纖維化,Leber先天性黑 朦10型和營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥。基于我們獨特的專有RNA 修復平臺技術(shù),我們正在考慮患者和親人的需求。
QR-010
QR-010是一種一流的基于RNA的寡核苷酸,旨在通過靶向具有 F508del突變的CF患者的mRNA來解決該疾病的潛在原因。F508del突 變是CFTR基因中三個編碼堿基對或核苷酸的缺失,這導致產(chǎn)生錯誤 折疊的CFTR蛋白,其不能正常發(fā)揮作用。QR-010設(shè)計用于結(jié)合有缺 陷的CFTR mRNA并恢復CFTR功能。QR-010設(shè)計為通過優(yōu)化的eFlow® 霧化器(PARI Pharma GmbH)自我管理。eFlow®是一種小型手持式 氣溶膠輸送裝置,可將QR-010霧化成直接吸入肺部的霧氣。QR-010 已被授予美國和歐盟的孤兒藥品名稱以及FDA的快速通道狀態(tài)。
囊性纖維化
囊性纖維化(CF)是西方世界最常見的致命遺傳性疾病,并且影響 全世界約65,000名患者。在患有CF的人中,有缺陷的CFTR基因?qū)е?/SPAN> 肺,胰腺和其他器官中粘液的粘稠堆積。在肺部,粘液堵塞氣道并 捕獲細菌,導致感染,廣泛的肺損傷,最終導致呼吸衰竭。CF無法 治愈。疾病表現(xiàn)導致預期壽命縮短,中位年齡為27歲。盡管已經(jīng)鑒 定了超過1,900個引起CF的基因突變,但是大約70%的CF患者受到 F508del突變的影響。在所有CF患者中,約50%是F508del突變的純 合子。
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述均為前 瞻性陳述,通常用“預期”,“相信”,“可能”,“估計”,“ 期望”,“目標”,“打算”等術(shù)語表示!捌诖,“可能”,“計劃”,“潛力”,“預測”,“項目”,“應該”,“意志 ”,“愿意”和類似的表達方式。前瞻性陳述基于管理層的信念和 假設(shè)以及截至本新聞稿發(fā)布之日可向管理層提供的信息。這些前瞻 性陳述包括但不限于有關(guān)QR-010的陳述,我們正在進行和計劃中發(fā) 現(xiàn)和開發(fā)QR-010及其治療潛力,入組時間和我們的臨床試驗結(jié)果,以及有關(guān)報道的陳述我們的專利組合,擁有和許可,包括專利保護 期限。由于多種原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制造流 程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風 險我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些風 險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使 將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括專利保 護期限。由于多種原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制造 流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風險我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他因 素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些 風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即 使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括專利 保護期限。由于多種原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述 中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制 造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風險我們向美國證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他 因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這 些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。由于多 種原因,我們的實際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預期產(chǎn)生重大 差異,包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制造流程和設(shè)施,監(jiān) 管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風險我們向美國 證券交易委員會提交的文件中的不確定性和其他因素,包括我們在 20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些風險,不確定性 和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。由于多種原因,我們的實 際結(jié)果可能與這些前瞻性陳述中的預期產(chǎn)生重大差異,包括但不限 于與我們的臨床開發(fā)活動,制造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè) 化,知識產(chǎn)權(quán)索賠和風險相關(guān)的風險我們向美國證券交易委員會提 交的文件中的不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提交的年度報告的某些部分。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不 應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù) 更新這些前瞻性陳述。包括但不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制造 流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美 國證券交易委員會提交的文件中的風險,不確定性和其他因素相關(guān)的風險,包括某些部分我們在20-F表格上提交的年度報告。鑒于這 些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。包括但 不限于與我們的臨床開發(fā)活動,制造流程和設(shè)施,監(jiān)管監(jiān)督,產(chǎn)品 商業(yè)化,知識產(chǎn)權(quán)索賠以及我們向美國證券交易委員會提交的文件 中的風險,不確定性和其他因素相關(guān)的風險,包括某些部分我們在 20-F表格上提交的年度報告。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險,不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提 交的年度報告中的某些部分。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。以及我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險,不確定性和其他因素,包括我們在20-F表格中提 交的年度報告中的某些部分。鑒于這些風險,不確定性和其他因素,您不應過分依賴這些前瞻性陳述,即使將來有新信息,我們也沒 有義務(wù)更新這些前瞻性陳述。
pm cet - Cerenis Therapeutics(FR0012616852 - CEREN - PEA PME合格),一家國際生物制藥公司,致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)創(chuàng)新的脂 質(zhì)代謝療法治療心血管和代謝疾病今天宣布SDT第一階段開發(fā)的CER-209用于治療肝病NAFLD(非酒精性脂肪肝病)和NASH(非酒精 性脂肪性肝炎)的陽性結(jié)果。
在美國進行的單劑量耐受性研究的目的是評估CER-209作為單劑量 口服時的安全性,耐受性和藥代動力學。在24名受試者中測試了 1,3,10,30mg的升級劑量,所述受試者在6個受試者的四個組中進行 治療。在每個隊列中,四名受試者用活性研究藥物治療,兩名受試 者用安慰劑治療。
“單劑量耐受性研究的積極結(jié)果使我們能夠通過多劑量安全性和耐 受性研究進入I期臨床開發(fā)的下一階段。鑒于目前缺乏NAFLD和NASH 治療方案,CER-209有可能在治療肝臟脂肪變性和動脈粥樣硬化方 面發(fā)揮重要作用。CER-209在NAFLD和NASH治療中的主要資產(chǎn)在于其 通過激活由P2Y13受體介導的天然代謝途徑促進肝臟HDL識別和脂質(zhì) 消除的能力。此外,該研究證實CER-209的藥代動力學允許每日一 次口服給藥對于患者治療是個好消息,“Cerenis首席執(zhí)行官Jean -Louis Dasseux博士說。
CER-209是P2Y13受體的激動劑,非常適合治療NAFLD和NASH。NAFLD 是NASH的前身,是一種現(xiàn)在被認為是西方世界最常見的肝病的疾病,影響著世界30%的人口1。此外,流行病學研究表明,肝脂肪變 性患者的心血管風險增加,并且心血管疾病相關(guān)是肝臟脂肪變性患 者死亡的主要原因1,2。
在臨床前模型中,與安慰劑相比,CER-209導致脂肪性肝炎顯著減 少,這是由肝臟中膽固醇,甘油三酯和脂肪酸的減少決定的。CER -209通過對脂質(zhì)消除途徑的特定作用對肝臟脂肪變性發(fā)揮其有益作 用。此外,CER-209使血漿中的肝酶(ALT和AST)顯著降低。
這些影響表明肝臟完整性的恢復,并表明CER-209具有治療NAFLD / NASH和降低相關(guān)心血管疾病風險的巨大潛力。CER-209通過對膽固 醇消除途徑的特定作用對肝臟脂肪變性發(fā)揮有益作用,并具有作為 NASH和NAFLD治療的強大潛力。
P2Y13受體
P2Y13受體是P2Y受體家族的成員,P2Y受體家族是眾所周知的“可 藥物”受體家族,包括P2Y12受體,其是成功藥物的靶標,例如抗 血栓形成劑氯吡格雷(Plavix®)。臨床前模型中P2Y13缺乏可減少 膽汁脂質(zhì)分泌和膽固醇和膽汁酸的糞便損失。
缺乏導致從巨噬細胞到糞便的逆向脂質(zhì)轉(zhuǎn)運受損。小分子配體激活 P2Y13受體可刺激肝臟的血漿HDL清除和HDL內(nèi)吞作用,從而增加膽 汁脂質(zhì)分泌并刺激整體RLT3。
CER***
CER-209是口服P2Y13受體激動劑類別中的第一個候選藥物。CER- 209是P2Y13受體的特異性激動劑,不與P2Y12受體相互作用。在臨 床前研究中,CER-209通過肝臟促進HDL識別并增加反向脂質(zhì)轉(zhuǎn)運( RLT),從而影響動脈粥樣硬化的消退。由于在肝臟中觀察到有利的代謝作用,CER 209還可以提供治療非酒精性脂肪肝病(NAFLD) 和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的新機制。
Cerenis
Cerenis Therapeutics是一家國際生物制藥公司,致力于發(fā)現(xiàn)和開 發(fā)用于治療心血管和代謝疾病的創(chuàng)新脂質(zhì)代謝療法。HDL是反向脂 質(zhì)轉(zhuǎn)運或RLT的主要介質(zhì),RLT是從動脈中除去過量脂質(zhì)并被運輸?shù)?/SPAN> 肝臟以從體內(nèi)消除的唯一天然途徑。
Cerenis正在開發(fā)一系列脂質(zhì)代謝療法,包括用于遺傳性HDL缺乏癥 患者的HDL模擬物,以及用于治療動脈粥樣硬化和相關(guān)代謝疾病( 包括非酒精性脂肪肝)的HDL顆粒數(shù)量較少的患者的HDL增加的藥物 (NAFLD)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
Cerenis有望成為HDL治療市場的領(lǐng)導者之一,擁有廣泛的開發(fā)項目 組合。
Cerenis
讓路易Dasseux CEO
info**[ta]**enis.com
+33(0)5 62 24 0***
Emmanuel Huynh / Louis-Victor Delouvrier
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+33(0)1 44 71 9***
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