Ascendis Pharma A / S宣布一項(xiàng)為期一周的Transcon生長(zhǎng)激素治 療生長(zhǎng)激素缺乏癥的2期兒童研究獲得6個(gè)月中期陽性結(jié)果

中期分析表明，年化六個(gè)月的身高速度與活性比較物Genotropin® 相當(dāng)，以相等的累積每周劑量給出

丹麥哥本哈根，2014年12月15日 - Ascendis Pharma A / S是一 家生物技術(shù)公司，采用其創(chuàng)新的TransCon技術(shù)解決重大未滿足的醫(yī) 療需求，今天公布了其正在進(jìn)行的第二階段兒科研究的六個(gè)月中期 結(jié)果，以評(píng)估一次 -生長(zhǎng)激素缺乏癥或GHD患兒的每周TransCon生 長(zhǎng)激素。該中期分析由25名患者組成，占研究預(yù)期總?cè)虢M人數(shù)的約 50％，完成所有6個(gè)月的治療。

“令人鼓舞的是，Transcon Growth Hormone在六個(gè)月的時(shí)間點(diǎn)實(shí) 現(xiàn)了顯著的年平均身高速度，”羅森羅森菲爾德博士說，他是阿森 迪生長(zhǎng)激素咨詢委員會(huì)成員和斯坦福大學(xué)兒科學(xué)教授（榮譽(yù)退休） 和俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)兒科教授（榮譽(yù)退休）。“基于這一中期 分析，每周一次的TransCon生長(zhǎng)激素在功效，安全性和耐受性方面 似乎與金標(biāo)準(zhǔn)日常生長(zhǎng)激素療法相當(dāng)，更方便的給藥方案可以改善 患者的依從性和治療效果�！�

“我們對(duì)每周一次的TransCon Growth Hormone的開發(fā)取得的進(jìn)展 感到高興，”總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示�！拔覀兤诖� 在2015年中期完成我們的第二階段兒科研究和報(bào)告頂線數(shù)據(jù)。根據(jù) 迄今為止觀察到的結(jié)果，我們認(rèn)為TransCon生長(zhǎng)激素有可能成為生 長(zhǎng)激素缺乏患者的最佳療法�！绷咙c(diǎn)從中期分析是：•意味著每周施用介于11.9厘米為0.14毫克/千克/周的劑量到14.5 厘米為0.30毫克/千克/周劑量，這比得上11.5三個(gè)劑量水平之間年 高度速度cm為活性比較物，每日注射

Genotropin®劑量為0.21 mg / kg /周;

•沒有嚴(yán)重或意外不良事件的報(bào)告;

•注射部位反應(yīng)一般是輕度和短暫的，僅在少數(shù)患者中發(fā)生，并且 沒有觀察到注射部位結(jié)節(jié)形成或脂肪萎縮;

•最大hGH血藥濃度在每周等效TransCon生長(zhǎng)激素和每日hGH之間具 有可比性; 和

•在給予三種TransCon生長(zhǎng)激素劑量水平后觀察到IGF-I水平的劑 量成比例增加。已經(jīng)在少數(shù)患者中觀察到IGF-I SDS>

+2的瞬時(shí)點(diǎn) 值，并且僅在高劑量治療組中觀察到。目前正在進(jìn)行的2期兒科研 究旨在研究TransCon生長(zhǎng)激素在治療GHD青春期前患者中的安全性，耐受性，藥代動(dòng)力學(xué)，藥效學(xué)和療效，這些患者符合國(guó)際公認(rèn)的GHD標(biāo)準(zhǔn)。該研究是一項(xiàng)為期6個(gè)月的多中心隨機(jī)研究，比較三種劑 量水平的TransCon生長(zhǎng)激素（0.14; 0.21;和0.30 mg hGH / kg / 周），每周一次，給予活性對(duì)照Genotropin（0.21 mg hGH） / kg /周），每日注射給藥。

生長(zhǎng)激素缺乏癥

生長(zhǎng)激素缺乏癥或GHD是一種影響兒童和****的嚴(yán)重孤兒疾病。在 兒童中，GHD表現(xiàn)為身材矮小，代謝異常，認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量差。****GHD與過早死亡和神經(jīng)精神學(xué)認(rèn)知，心血管，神經(jīng)肌肉，代 謝和骨骼異常有關(guān)。2013年，人體生長(zhǎng)激素每日注射的全球市場(chǎng)約 為30億美元。目前在美國(guó)或歐洲沒有長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療方案。目前 治療GHD的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)要求患者每年多次接受hGH注射。每日注射的行 政負(fù)擔(dān)通常導(dǎo)致患者依從性差，并且可能導(dǎo)致不理想的治療結(jié)果。

TransCon生長(zhǎng)激素

Ascendis Pharma正在開發(fā)每周一次的TransCon Growth Hormone，一種研究性新藥，用于解決每日注射的負(fù)擔(dān)以及由于患者依從性差 導(dǎo)致的次優(yōu)治療結(jié)果。TransCon生長(zhǎng)激素技術(shù)是一種釋放未經(jīng)修飾的生 長(zhǎng)激素的前藥，因此保持與目前規(guī)定的每日生長(zhǎng)激素療法相同的作 用方式。TransCon生長(zhǎng)激素的臨床研究證明了與日常生長(zhǎng)激素相當(dāng)?shù)墓π�，安全性，耐受性和免疫原性特征。如果獲得批準(zhǔn)，TransCon生長(zhǎng)激素可以通過減少注射次數(shù)來減輕日常治療的負(fù)擔(dān)，這可以提高患者的依從性和治療效果。Ascendis Pharma已成功完 成了GHD****TransCon生長(zhǎng)激素的2期研究，目前正在進(jìn)行GHD患兒的2期研究。Ascendis Pharma預(yù)計(jì)將在2015年中期報(bào)告第二階段兒 科研究的最佳數(shù)據(jù)。

Ascendis Pharma正在應(yīng)用其創(chuàng)新的TransCon技術(shù)，該技術(shù)結(jié)合了 前體藥物和持續(xù)釋放技術(shù)的優(yōu)勢(shì)，開發(fā)出一流的治療方法，可滿足 未滿足的醫(yī)療需求。TransCon技術(shù)可應(yīng)用于新的和現(xiàn)有的藥物治療，包括蛋白質(zhì)，肽和小分子，以產(chǎn)生前藥，其提供未修飾的母體藥 物的可預(yù)測(cè)和持續(xù)釋放。Ascendis Pharma管道包括TransCon Growth Hormone，這是一項(xiàng)專利計(jì)劃，已完成對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏癥或 GHD****的2期研究。Ascendis Pharma目前正在對(duì)患有GHD的兒童進(jìn) 行TransCon生長(zhǎng)激素的2期研究。

Ascendis Pharma也在開發(fā)TransCon Treprostinil用于治療肺動(dòng)脈 高壓。除了其專有計(jì)劃外，Ascendis Pharma還與大型市場(chǎng)的市場(chǎng) 領(lǐng)先產(chǎn)品展開了合作，這些產(chǎn)品對(duì)其合作伙伴具有戰(zhàn)略重要性。這 些合作與Sanofi糖尿病患者合作，并且是眼科領(lǐng)域未公開的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。

Ascendis Pharma生長(zhǎng)激素技術(shù)

MD Thomas P. Soloway

首席商務(wù)官首席財(cái)務(wù)官

（650）617-***

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柏林，德國(guó)和波士頓，美國(guó) - 2014年12月10日 - NOXXON Pharma 已任命Don deBethizy為公司監(jiān)事會(huì)成員。在擔(dān)任Santaris Pharma A / S總裁兼首席執(zhí)行官的最后職位上，deBethizy發(fā)起并管理羅氏 公司成功收購該公司。此前，他曾擔(dān)任丹麥生物風(fēng)險(xiǎn)公司Contera Pharma的執(zhí)行主席，負(fù)責(zé)監(jiān)管其對(duì)韓國(guó)Bukwang Pharmaceutical的銷售。從1997年到2012年，deBethizy博士是Targacept，Inc。（ 納斯達(dá)克股票代碼：TRGT）的聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官。他目前是 Newron Pharmaceuticals（SIX：NWRN）的董事會(huì)成員。Don deBethizy擁有馬里蘭大學(xué)生物學(xué)學(xué)士學(xué)位，并獲得博士學(xué)位。在 猶他州立大學(xué)的毒理學(xué)。他將加入現(xiàn)任NOXXON監(jiān)事會(huì)，該委員會(huì)由 七名行業(yè)和投資者代表組成�！拔液芨吲d歡迎Don加入團(tuán)隊(duì)，因?yàn)?/SPAN> 他是一位高素質(zhì)，經(jīng)驗(yàn)豐富的制藥公司高管，具有豐富的藥物和技 術(shù)開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，“NOXXON Pharma首席執(zhí)行官Iain Buchanan說�！八� 過去使用Santaris鎖定核酸（LNA）平臺(tái)和Targacept的NNR Therapeutics的經(jīng)驗(yàn)尤為重要，并將對(duì)NOXXON越來越有用，因?yàn)槲?/SPAN> 們將繼續(xù)進(jìn)一步發(fā)展和開發(fā)我們的管道�！薄�NOXXON在開發(fā)中具有 非常有前景的化合物基于其獨(dú)特的Spielgelmer®平臺(tái)，該公司處于 令人興奮的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，“deBethizy博士說。“我期待為董事會(huì)討論 做出貢獻(xiàn)，并幫助管理層實(shí)施公司戰(zhàn)略和產(chǎn)品開發(fā)�！� “NOXXON Pharma首席執(zhí)行官Iain Buchanan說�！八�過去使用Santaris鎖定 核酸（LNA）平臺(tái)和Targacept的NNR Therapeutics的經(jīng)驗(yàn)尤為重要，并將對(duì)NOXXON越來越有用，因?yàn)槲覀儗⒗^續(xù)進(jìn)一步發(fā)展和開發(fā)我 們的管道。”“NOXXON在開發(fā)中具有非常有前景的化合物基于其獨(dú) 特的Spielgelmer®平臺(tái)，該公司處于令人興奮的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，“deBethizy博士說�！拔移诖秊槎�事會(huì)討論做出貢獻(xiàn)，并幫助管 理層實(shí)施公司戰(zhàn)略和產(chǎn)品開發(fā)�！� “NOXXON Pharma首席執(zhí)行官 Iain Buchanan說�！八�過去使用Santaris鎖定核酸（LNA）平臺(tái)和 Targacept的NNR Therapeutics的經(jīng)驗(yàn)尤為重要，并將對(duì)NOXXON越 來越有用，因?yàn)槲覀儗⒗^續(xù)進(jìn)一步發(fā)展和開發(fā)我們的管道�！� “NOXXON在開發(fā)中具有非常有前景的化合物基于其獨(dú)特的Spielgelmer®平臺(tái)，該公司處于令人興奮的轉(zhuǎn)折點(diǎn)，“deBethizy 博士說。“我期待為董事會(huì)討論做出貢獻(xiàn)，并幫助管理層實(shí)施公司 戰(zhàn)略和產(chǎn)品開發(fā)。” “基于其獨(dú)特的Spielgelmer®平臺(tái)，NOXXON 在開發(fā)過程中具有非常有前景的化合物，該公司處于令人興奮的拐 點(diǎn)，”deBethizy博士說�！拔移诖秊槎�事會(huì)討論做出貢獻(xiàn)，并幫 助管理層實(shí)施公司戰(zhàn)略和產(chǎn)品開發(fā)�！� “基于其獨(dú)特的Spielgelmer®平臺(tái)，NOXXON在開發(fā)過程中具有非常有前景的化合物，該公司處于令人興奮的拐點(diǎn)，”deBethizy博士說�！拔移诖秊� 董事會(huì)討論做出貢獻(xiàn)，并幫助管理層實(shí)施公司戰(zhàn)略和產(chǎn)品開發(fā)�！�

NOXXON Pharma是一家生物制藥公司，開創(chuàng)了一種名為Spiegelmers的新型專利療法的開發(fā)。鏡像異構(gòu)體是化學(xué)合成的L-立體異構(gòu)體寡 核苷酸適體，是抗體的非免疫原性替代物。NOXXON擁有多元化的臨 床階段Spiegelmer®療法產(chǎn)品組合：•Lexaptepid pegol（NOX-H94 ），一種抗hepcidinSpiegelmer®，已完成針對(duì)貧血的癌癥患者的IIa期試驗(yàn)研究，目前正在研究EPO低反應(yīng)性透析患者。Hepcidin是 鐵代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，負(fù)責(zé)導(dǎo)致慢性病貧血的鐵限 制。•Olaptesed pegol（NOX-A12），一種抗CXCL12 / SDF-1（CXC 趨化因子配體12 /基質(zhì)細(xì)胞衍生因子-1）Spiegelmer®，已完成兩 項(xiàng)血液癌癥的IIa期研究，多發(fā)性骨髓瘤（MM）和慢性淋巴細(xì)胞白 血�。�CLL）。還設(shè)計(jì)了用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的研究，并且已經(jīng) 獲得了pegol已經(jīng)從FDA和EMA獲得用于該適應(yīng)癥的Orphan藥物指定。CXCL12是一種已知參與腫瘤侵襲，轉(zhuǎn)移和抗藥性的趨化因 子。•Emapticap pegol（NOX-E36），抗CCL2 / MCP-1（CC趨化因 子配體2 /單核細(xì)胞趨化蛋白-1）Spiegelmer®，已完成II期糖尿病 患者的IIa期概念驗(yàn)證研究。白蛋白尿和IIb期研究正處于規(guī)劃階段。CCL2是促炎趨化因子，參與向發(fā)炎組織募集免疫細(xì)胞。Spiegelmer®平臺(tái)為公司提供強(qiáng)大而獨(dú)特的發(fā)現(xiàn)功能，在臨床前調(diào) 查中產(chǎn)生了許多額外的線索。NOXXON位于德國(guó)柏林，是一家資金雄 厚的成熟生物技術(shù)公司，擁有強(qiáng)大的國(guó)際投資者聯(lián)合體和約55名員 工。

NOXXON Pharma生物制藥公司

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在2014年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）會(huì)議上，MM和CLL中 Spiegelmer®OlaptesedPegol（NOX-A12）的IIa期結(jié)果

柏林，德國(guó)和波士頓，美國(guó)，德國(guó) - 2014年12月5日 - NOXXON Pharma將披露來自抗CXCL12 / SDF-1Spiegelmer®Olaptesedpegol （NOX-A12）的兩項(xiàng)獨(dú)立臨床IIa期研究的有希望的數(shù)據(jù)，并顯示臨 床前數(shù)據(jù)支持***

年12月6日至9日在加利福尼亞州舊金山舉行的美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH ）第56屆年會(huì)上廣泛使用olaptesed pegol和抗癌治療抗體。在第 一項(xiàng)研究中，使用bortezomib給予olaptesed pegol和復(fù)發(fā)性多發(fā) 性骨髓瘤（MM）患者使用地塞米松（VD）。在第二項(xiàng)研究中，復(fù)發(fā) 性慢性淋巴細(xì)胞白血�。�CLL）患者接受了olaptesed pegol聯(lián)合苯 達(dá)莫司汀和利妥昔單抗（BR）治療。將呈現(xiàn)每項(xiàng)研究中所有28名患 者的數(shù)據(jù)。

在這兩項(xiàng)研究中，抗CXCL12 / SDF-1Spiegelmer®Olaptesed能夠從 體內(nèi)的保護(hù)性龕中動(dòng)員癌細(xì)胞。這種動(dòng)員反映了opetesed pegol阻 斷腫瘤微環(huán)境相互作用和改變骨髓環(huán)境以使其不易接受惡性細(xì)胞的能力。

在復(fù)發(fā)性MM患者中，28例患者的總反應(yīng)率（ORR）為68％，包括18 ％非常好的部分反應(yīng)（vgPR）和7％完全反應(yīng)（CR）。重要的是，使用olaptesed pegol治療與VD之上的額外毒性無關(guān)。值得注意的是，高風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞遺傳學(xué)患者和未患高危突變/易位患者的反應(yīng)率基 本相同。

在復(fù)發(fā)的CLL患者中，觀察到82％的總反應(yīng)率（ORR）和14％的完全 反應(yīng)（CR）率，其與接受基礎(chǔ)BR療法的歷史對(duì)照相比非常有利。此 外，所有高危患者1均以部分反應(yīng)（PR）或完全反應(yīng)（CR）作出反 應(yīng)。

臨床前工作表明，與測(cè)試的BTK（依魯替尼）和PI3Kδ （idelalisib）抑制劑相反，olaptesed不抑制抗體介導(dǎo)的細(xì)胞毒 性或利妥昔單抗的吞噬作用。此外，它不僅可以動(dòng)員惡性細(xì)胞，還 可以增加循環(huán)免疫效應(yīng)細(xì)胞的數(shù)量.2因此，過量的pegol可以成為 抗癌單克隆抗體的首選合作伙伴。

1根據(jù)Stilgenbauer和Zenz（2010）的定義

2 Vater A.等。（2013），臨床藥理學(xué)和治療學(xué)

ASH上述三個(gè)海報(bào)展示的標(biāo)題和貢獻(xiàn)者如下：•2014年12月6日，星期六，下午5：30 PM-7：30，西樓1樓 （Moscone中心），會(huì)議653，出版號(hào)：***

在多發(fā)性骨髓瘤患者中使用抗CXCL12Spiegelmer®OlaptesedPegol （NOX-A12）聯(lián)合硼替佐米和地塞米松的IIa期研究的最終結(jié)果

Heinz Ludwig，Katja Weisel，Maria Teresa Petrucci，Xavier Leleu，Anna Maria Cafro，Laurent Garderet，Niklas Zojer，Robin Foa，Richard Greil，Ibrahim Yakoub-Agha，Anna Kruschinski，ThomasDümmler，Kai Riecke和Monika Engelhardt

•2014年12月6日，星期六，下午5：30 PM-7：30，West Building，1級(jí)（Moscone中心）; 會(huì)議642，出版號(hào)：***

抗CXCL12Spiegelmer®OlaptesedPegol（NOX-A12）與苯達(dá)莫司汀/ 利妥昔單抗聯(lián)合用于慢性淋巴細(xì)胞白血病患者的IIa期研究結(jié)果

Michael Steurer，Marco Montillo，LydiaScarfò，Francesca Romana Mauro，Johannes Andel，Sophie Wildner，Livio Trentin，Ann Janssens，Sonja Burgstaller，Anna Kruschinski，ThomasDümmler，Kai Riecke，Paolo Ghia，Federico Caligaris-Cappio和Marco Gobbi

•2014年12月8日，星期一，下午6：00-8：00，West Building，1級(jí)（Moscone中心），第625期，出版號(hào)：***

利妥昔單抗，Idelalisib和Olaptesed Pegol對(duì)利妥昔單抗

Dirk Zboralski，Axel Vater和Anna Kruschinski 介導(dǎo)的免疫效 應(yīng)功能的比較

NOXXON的藥物開發(fā)團(tuán)隊(duì)和臨床研究人員將參加ASH會(huì)議，解釋這種創(chuàng)新候選藥物的作用方式和臨床潛力。

•Lexaptepidpegol（NOX-H94），一種抗hepcidinSpiegelmer®，已完成針對(duì)貧血的癌癥患者的IIa期試驗(yàn)研究，目前正在EPO低反應(yīng) 性透析患者中進(jìn)行研究。Hepcidin是鐵代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，負(fù)責(zé) 導(dǎo)致慢性病貧血的鐵限制。

•Olaptesedpegol（NOX-A12），一種抗CXCL12 / SDF-1（CXC趨化 因子配體12 /基質(zhì)細(xì)胞衍生因子-1）Spiegelmer®，已完成兩項(xiàng)血 液系統(tǒng)癌癥，多發(fā)性骨髓瘤（MM）的IIa期研究。慢性淋巴細(xì)胞白 血病（CLL）。還設(shè)計(jì)了用于治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的研究，并且已經(jīng) 獲得了pegol已經(jīng)獲得FDA的Orphan藥物指定和

EMA用于此指示。CXCL12是一種已知參與腫瘤侵襲，轉(zhuǎn)移和抗藥性的趨化因子。

•Emapticappegol（NOX-E36），一種抗CCL2 / MCP-1（CC趨化因 子配體2 /單核細(xì)胞趨化蛋白-1）Spiegelmer®，已在2型糖尿病患 者中完成了IIa期概念驗(yàn)證研究。白蛋白尿和IIb期研究正處于規(guī)劃 階段。CCL2是促炎趨化因子，參與向發(fā)炎組織募集免疫細(xì)胞。

Spiegelmer®平臺(tái)為公司提供了強(qiáng)大而獨(dú)特的發(fā)現(xiàn)功能，這些功能 在臨床前調(diào)查中產(chǎn)生了許多額外的潛在客戶。NOXXON位于德國(guó)柏林，是一家資金雄厚的成熟生物技術(shù)公司，擁有強(qiáng)大的國(guó)際投資者聯(lián)合體和約55名員工。

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Ascendis Pharma A / S完成6000萬美元的超額認(rèn)購D系列融資

所得將用于促進(jìn)生長(zhǎng)激素缺乏和肺動(dòng)脈高壓的臨床計(jì)劃，丹麥哥 本哈根，2014年12月1日/ - Ascendis Pharma A / S是一家生物技 術(shù)公司，采用其創(chuàng)新的TransCon技術(shù)解決重大未滿足的醫(yī)療需求，今天宣布成功完成6000萬美元的D輪融資。融資由總部位于美國(guó)的Sofinnova Ventures，OrbiMed和Vivo Capital共同領(lǐng)導(dǎo)，包括 Janus Capital Management LLC，Venrock，RA Capital Management，Rock Springs Capital和Sectoral Asset Management。該公司最大的現(xiàn)有股東，總部位于巴黎的Sofinnova Partners也參與了融資。與融資相結(jié)合，Sofinnova Ventures的James Healy博士，OrbiMed的JD，Jonathan Silverstein和Vivo Capital的Albert Cha，MD，Ph.D.加入了Ascendis Pharma的董事 會(huì)。。

D系列融資的收益預(yù)計(jì)將用于資助TransCon生長(zhǎng)激素治療生長(zhǎng)激素 缺乏癥（GHD）的晚期臨床試驗(yàn)，并于2015年啟動(dòng)第一階段概念驗(yàn) 證計(jì)劃。TransCon Treprostinil治療肺動(dòng)脈高壓。預(yù)計(jì)所得款項(xiàng) 將用于支持藥品生產(chǎn)，推動(dòng)臨床前候選藥物的開發(fā)，以及增強(qiáng) Ascendis Pharma臨床開發(fā)和研究組織。

“我們很高興讓一些世界領(lǐng)先的醫(yī)療保健投資者參與我們的D系列 融資，加入我們的董事會(huì)并展示他們對(duì)我們的技術(shù)平臺(tái)和臨床開發(fā) 計(jì)劃的支持，”Ascendis總裁兼首席執(zhí)行官Jan Mikkelsen表示。制藥�！按�D系列融資將為我們的產(chǎn)品開發(fā)流程和技術(shù)平臺(tái)的改進(jìn) 提供重要資金，所有這些都旨在加快我們將創(chuàng)新療法推向市場(chǎng)的能 力�！�

OrbiMed全球私募股權(quán)合伙人兼聯(lián)合負(fù)責(zé)人Jonathan Silverstein 表示，“我們相信，Ascendis Pharma采用專有方法制造長(zhǎng)效前藥，有望在廣泛的治療方法中滿足未滿足的醫(yī)療需求。區(qū)域。我們對(duì) 最近對(duì)該公司正在進(jìn)行的GHD領(lǐng)域TransCon生長(zhǎng)激素的2期兒科研究的中期分析的臨床結(jié)果感到特別鼓舞。”Sofinnova Partners的執(zhí)行合伙人，Ascendis Pharma董事會(huì)成員 RafaèleTordjman博士評(píng)論說：“我們很高興與一群經(jīng)驗(yàn)豐富的生 物技術(shù)投資者一起參與這項(xiàng)投資。此次融資的結(jié)束以及我們新董事 會(huì)成員的加入預(yù)示著Ascendis Pharma的新階段，這是我們自2007 年以來一直支持的公司�！鄙�長(zhǎng)激素缺乏癥

生長(zhǎng)激素缺乏癥或GHD是一種影響兒童和****的嚴(yán)重孤兒疾病。在 兒童中，GHD表現(xiàn)為身材矮小，代謝異常，認(rèn)知缺陷和生活質(zhì)量差。****GHD與過早死亡和神經(jīng)精神 - 認(rèn)知，心血管，神經(jīng)肌肉，代 謝和骨骼異常有關(guān)。2013年，人體生長(zhǎng)激素每日注射的全球市場(chǎng)約 為30億美元。目前在美國(guó)或歐洲沒有長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療方案。目前 治療GHD的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)要求患者每年接受多次注射。每日注射的行政 負(fù)擔(dān)通常導(dǎo)致患者依從性差，并且可能導(dǎo)致不理想的治療結(jié)果。

Ascendis Pharma正在開發(fā)每周一次的TransCon Growth Hormone，一種研究性新藥，用于解決每日注射的負(fù)擔(dān)以及由于患者依從性差 導(dǎo)致的次優(yōu)治療結(jié)果。TransCon生長(zhǎng)激素是一種釋放未經(jīng)修飾的生 長(zhǎng)激素的前藥，因此保持與目前規(guī)定的每日生長(zhǎng)激素療法相同的作 用方式。TransCon生長(zhǎng)激素的臨床研究證明了與日常生長(zhǎng)激素相當(dāng)?shù)墓π�，安全性，耐受性和免疫原性特征。如果獲得批準(zhǔn)，TransCon生長(zhǎng)激素可以通過減少注射次數(shù)來減輕日常治療的負(fù)擔(dān)，這可以提高患者的依從性和治療效果。Ascendis Pharma已經(jīng)成功 完成了GHD****TransCon生長(zhǎng)激素的2期研究，目前正在招募患有 GHD的兒童進(jìn)行2期兒科研究。Ascendis Pharma預(yù)計(jì)將于2014年12 月報(bào)告其2期兒科研究的中期數(shù)據(jù)，以及2015年中期整個(gè)研究的最 佳數(shù)據(jù)。

Ascendis Pharma A / S.

Ascendis Pharma正在應(yīng)用其創(chuàng)新的TransCon技術(shù)，該技術(shù)結(jié)合了 前藥和持續(xù)釋放技術(shù)的優(yōu)勢(shì)，開發(fā)出一流的治療方法，可滿足未滿 足的醫(yī)療需求。TransCon技術(shù)可應(yīng)用于現(xiàn)有的藥物治療，包括蛋白 質(zhì)，肽和小分子，以產(chǎn)生前藥，其提供未修飾的母體藥物的可預(yù)測(cè) 和持續(xù)釋放。Ascendis Pharma擁有多元化和均衡的管道。TransCon生長(zhǎng)激素是一項(xiàng)專有計(jì)劃，已完成了生長(zhǎng)激素缺乏癥或 GHD****的2期研究，目前正在招募患有GHD的兒童進(jìn)行2期研究。Ascendis Pharma也在開發(fā)TransCon Treprostinil用于治療肺動(dòng)脈 高壓。除了其專有計(jì)劃外，Ascendis Pharma還與大型市場(chǎng)的主導(dǎo) 產(chǎn)品合作，這些產(chǎn)品對(duì)其合作伙伴具有戰(zhàn)略重要性。這些合作與 Sanofi糖尿病患者合作，并且是眼科領(lǐng)域未公開的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。

Ascendis Pharma A / S.

Thomas P. Soloway生物技術(shù)公司

Martin Auster，MD首席財(cái)務(wù)官首席商務(wù)官

（650）617-***

（650）617-***

TS**[ta]**endisPharma.com

MA**[ta]**endisPharma.com

Auris Medical宣布用AM-101完成TACTT3試驗(yàn)后急性Tinni-tus層的中期分析

瑞士楚格，2015年3月10日 - Auris Medical Holding AG（納斯達(dá) 克股票代碼：EARS），一個(gè)致力于開發(fā)治療方法的臨床階段公司，解決耳鼻喉科重要未滿足的醫(yī)療需求，今天宣布完成TACTT3試驗(yàn)后 急性耳鳴分層（“Stratum B”）與AM-101的計(jì)劃中期分析并且由 于未達(dá)到預(yù)先指定的無效閾值，因此可以繼續(xù)注冊(cè)。根據(jù)獨(dú)立數(shù)據(jù) 審查委員會(huì)的建議，將調(diào)整納入標(biāo)準(zhǔn)，以便集中于觀察到比后期更 高水平的活動(dòng)后的早期急性期。因此，Stratum B將繼續(xù)招募3至6 個(gè)月之前開始的耳鳴患者，并且在之前6至12個(gè)月開始的患者中停 止登記。TACTT2試驗(yàn)和TACTT3的Stratum A，對(duì)隨機(jī)，雙盲，安慰劑對(duì)照的歐洲TACTT3試驗(yàn)的Stratum B進(jìn)行的中期分析是基于150名研究參與者（計(jì)劃總數(shù)的50％）在第35天完 成第二次隨訪時(shí)進(jìn)行的。AM-101以前從未在耳鳴的急性期（測(cè)試 發(fā)病后3個(gè)月）內(nèi)進(jìn)行過測(cè)試。該評(píng)估基于試驗(yàn)的主要療效變化，主觀耳鳴響度的改善以及耳鳴功能指數(shù)的改善。

Auris Medical的創(chuàng)始人，董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官Thomas Meyer評(píng)論 說：“我們對(duì)中期分析的積極成果感到非常鼓舞，并期待繼續(xù)使用 Stratum B探索AM-101在急性期后的治療效果”。他補(bǔ)充說：“結(jié) 果進(jìn)一步支持了我們?cè)缙谥委焹?nèi)耳耳鳴的方法，而癥狀仍然是外周 而非中心特征�！�Auris Medical首席醫(yī)療官Bettina Stubinski表 示：“雖然積累了證據(jù)指出早期治療的好處，即使在后期階段仍可 能獲得治療效果。對(duì)Stratum B結(jié)果的全面分析將為我們提供有關(guān) AM-101治療時(shí)間窗口和內(nèi)耳耳鳴自然病史的重要進(jìn)一步見解�！奔毙詢�(nèi)耳耳鳴

耳鳴，沒有外部聲學(xué)刺激的聲音感覺是各種耳朵或其他疾病常見的癥狀。（內(nèi)耳耳鳴可能由耳蝸，聽覺器官的各種損傷引起，例如過 度暴露于噪音或炎癥。它可能短暫而且只是短暫的;但是，它也可 能變成永久性的耳鳴。不到三個(gè)月的耳鳴持續(xù)時(shí)間被認(rèn)為是急性的，而老年性耳鳴被認(rèn)為是慢性的。

內(nèi)耳耳鳴可能只是輕微的麻煩，但往往會(huì)對(duì)睡眠，放松或集中注意 力產(chǎn)生嚴(yán)重影響

或者可能導(dǎo)致疲倦，刺激，緊張，絕望，沮喪甚 至抑郁。截至今天，既沒有普遍的急性內(nèi)耳耳鳴護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)，也沒有 真正有效的治療方法。

Auris Medical Holding生物技術(shù)公司

AG•班霍夫大街21 號(hào)•CH-6300楚格

電話。+41 41 729 7***

網(wǎng)址：http://www.**rismedical.com

AM-101

AM-101是一種小分子N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受體拮抗劑，配 制在生物相容性凝膠中，用于鼓室內(nèi)注射。新出現(xiàn)的證據(jù)表明耳蝸 中的NMDA受體在內(nèi)耳興奮性毒性后耳鳴的發(fā)生中起主要作用，其特 征在于谷氨酸（聽覺系統(tǒng)中的主要神經(jīng)遞質(zhì)）的突觸性釋放過度。耳蝸興奮性毒性可能由例如暴露于過度噪音，神經(jīng)炎癥，內(nèi)耳血液 供應(yīng)中的干擾（缺氧/局部缺血）或某些耳毒性藥物的給藥引發(fā)。已經(jīng)提出由耳蝸興奮性毒性誘導(dǎo)的NMDA受體的上調(diào)是聽覺神經(jīng)纖維的異常激發(fā)的原因，其被認(rèn)為是耳鳴。

AM-101的開發(fā)基于在法國(guó)蒙彼利埃的INSERM神經(jīng)科學(xué)研究所進(jìn)行的研究。AM-101的臨床開發(fā)由Auris Medical于2007年發(fā)起，迄今為 止已完成三項(xiàng)完成的臨床試驗(yàn)。目前，AM-101的兩項(xiàng)關(guān)鍵試驗(yàn)正在 北美和歐洲進(jìn)行（TACTT2和TACTT3）。2013年，Auris Medical根 據(jù)特殊協(xié)議評(píng)估（SPA）與美國(guó)食品藥品管理局（FDA）就其關(guān)鍵的TACTT2研究達(dá)成協(xié)議。到目前為止，全世界已有40多個(gè)國(guó)家獲得了專利。

本新聞稿可能包含構(gòu)成1933年證券法第27A節(jié)和1934年證券交易法 第21E節(jié)所界定的“前瞻性陳述”的陳述。前瞻性陳述是除歷史事 實(shí)以外的陳述，可能包括解決未來經(jīng)營(yíng)，財(cái)務(wù)或業(yè)務(wù)表現(xiàn)或Auris Medical的戰(zhàn)略或期望的聲明。在某些情況下，您可以通過前瞻性 詞語識(shí)別這些陳述，例如“可能”，“可能”，“將”，“應(yīng)該”，“預(yù)期”，“計(jì)劃”，“預(yù)期”，“相信”，“估計(jì)”，“預(yù) 測(cè)”，“項(xiàng)目”，“潛力”，“展望”或“繼續(xù)”，以及其他類似的術(shù)語。前瞻性陳述基于管理層當(dāng)前的預(yù)期和信念，涉及可能導(dǎo)致 實(shí)際結(jié)果的重大風(fēng)險(xiǎn)和不確定性，發(fā)展和業(yè)務(wù)決策與這些陳述所設(shè) 想的大不相同。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性包括但不限于Auris Medical 產(chǎn)品候選人的臨床試驗(yàn)時(shí)間和實(shí)施，Auris Medical候選產(chǎn)品的臨 床效用，監(jiān)管備案和批準(zhǔn)的時(shí)間或可能性，Auris Medical的知識(shí) 產(chǎn)權(quán)職位和Auris Medical的財(cái)務(wù)狀況，包括未來收購，處置，合 伙，許可交易或Auris Medical資本結(jié)構(gòu)變更的影響，包括未來的證券發(fā)行。這些風(fēng)險(xiǎn)和不確定性也包括但不限于Auris Medical關(guān) 于其F-1表格注冊(cè)聲明的招股說明書中的“風(fēng)險(xiǎn)因素”所描述的那 些，經(jīng)修訂，以及向美國(guó)證券交易委員會(huì)提交的未來文件。前瞻性 陳述僅代表截止日期，Auris Medi-cal沒有義務(wù)根據(jù)新信息，未來 發(fā)展或其他方式對(duì)其進(jìn)行更新，除非適用法律可能要求。所有前瞻 性陳述均完全符合本警示性聲明。

Auris Medical生物技術(shù)公司

Thomas Meyer博士 董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官

電話：+41 41 729 7***

電子郵件：ear**[ta]**ismedical.com

Résultatsfinanciers2014 de Pixium Vision

巴黎，26février2015，7月30日 - Le Conseil d'administration de Pixium Vision（FR0011950641 - PIX），présidéparde Pixium Gilly，s'estéunile25février2015pourarrêterlescomptes de l'année2014publiésaujourd'hui。Les comptes de l'année2014ontétéauditépareles Commissaires aux Comptes。

Khalid Ishaque，DirecteurGénéraldePixium Vision，déclare：«L'année2014一個(gè)marquél'accélérationdela transformation de Pixium Vision。Au-delàdeses努力繼續(xù)研發(fā)，社會(huì)學(xué)院學(xué)生學(xué)習(xí) 兒子學(xué)習(xí)兒子avenir：兒子介紹en bourse et sa certification ISO 13485.» Khalid Ishaqueaajouté：«en tout juste 3 ans d'existence，lasociétéa réalisédesavancéesconsidérables。Pixium Vision一個(gè)rachetéetdéveloppélesactifs d'IMI。IRIS 50 EST ENTRE烯練習(xí)曲倩碧等IRIS 150aétéconçu，fabriquéetest actuellement en cours de test devieillissementaccéléré。D'autre part，Pixium Vision是一個(gè)簽署了許可協(xié)議的高級(jí)大學(xué) PRIMA，兒童產(chǎn)品協(xié)會(huì)。Le transfert de technologie est en cours d'achèvementetles implants PRIMAvontdébuteruneériedetestsprécliniquespourunepremièrei mpamdans l'hommeàlafin de 2016.Enfin，laSociétéarécemmentanoncéjusqu'à6,9百萬d 'euros de nouveaux financements pour PRIMA dans le cadre du projet SIGHT AGAIN。»

萊斯PRODUITSopérationnels 本身SONT ELEVES respectivement à1 478219歐元等2 426576歐元烯2013等2014年的CES montants comprennent勒信貸ImpôtRECHERCHE（CIR）（respectivement

1 478219歐元等2 004974歐元傾LES exercices 2013等2014） 2014年，2014年和2014年的國(guó)際貿(mào)易促進(jìn)委員會(huì)2014年和2014年發(fā) 布了2014年和加勒比海地區(qū)發(fā)展委員會(huì)，2014年，發(fā)展委員會(huì)，發(fā) 展委員會(huì)，發(fā)展委員會(huì)，發(fā)展委員會(huì)，發(fā)展委員會(huì)D'IRIS 50 ®等 D'IRIS 150 ® AINSI闕樂發(fā)展協(xié)會(huì)INDUSTRIEL德PRIMA。

恩2014，樂montant總DESdépenses德RECHERCHE與發(fā)展協(xié)會(huì)（R＆d ）s'estétablit10 962963歐元駁6個(gè)589960歐元未加一個(gè)TOT。CES的努力，EN LIGNE ****EC計(jì)劃發(fā)展署德德拉興業(yè)，預(yù)兆 principalement河畔萊dépenses去蘇-traitance，協(xié)作等顧問 liéesAU發(fā)展署倩碧，préclinique等réglementaire鳶尾花50 ®等 鳶尾花150 ® AINSI qu'au發(fā)展協(xié)會(huì)Industriel de PRIMA。L'AugmentationdesdépensesdeR＆D estaussiliéeuuforforforde''équipequipasse de20à26consusésurlapériode

恩2014年，萊干酪généraux本身SONT ELEVES A 3 111421歐元駁1 034846歐元未一個(gè)auparavant。Cette hausse s'explique principalement par la comptabilisation d'une charge non cash de 837 287 euros au titre des retraitementsIFRS2liéeà l'informationd'actions gratuites。Par ailleurs，lasociétéapampnéunecontribution patronale sur les actionsgratuitesàhauteurde 247 830歐元。Enfin，l'augmentation d'unennéeurul'autre desfraisgénérauxestaussiliéeaurenforcementdel'équipededire ction ainsi qu'auxfraisengendrésparle statut d'entreprisecotéeenbourse（avocats，audit，consultants）。

Enconséquence，la perte nettes'estélevéeartferementà6145 814 euros et 11 611 283 euros au titre des exercices 2013 et 2014. La perte paractionémise （nombremoyenpunetéréd'actionen circulation au cours de l'exercice） s'estélevéeinternationalment'0,22euro et 1,18 euro en 2013 et 2014。

拉consommation德trésorerieliée輔助activitésopérationnelles 烯2013等2014 s'estélevéerespectivement 5 187445歐元等8 389532歐元。CETTE增強(qiáng)s'explique notamment帕萊努力soutenus 德R＆d ****EC LESdéveloppements倩碧，préclinique等 réglementaireD'IRIS 50 ®等D'IRIS 150 ®與發(fā)展協(xié)會(huì)INDUSTRIEL 德PRIMA）等帕樂發(fā)展協(xié)會(huì)德拉興業(yè)****EC L'增強(qiáng)杜農(nóng)布雷desalari ésetdes achats de fournitures。

Les flux netsdetrésorerieliésauxactivitésdefinancement sesontélevésà42,9million d'euros en 2014 contre 11,8百萬歐 元聯(lián)合國(guó)報(bào)告公告聯(lián)合國(guó)報(bào)告聯(lián)合國(guó)報(bào)Euronext delasociété en朱安dernier.La trésorerie•奈特太子港31décembre2014 s'est élevéà42,1百萬歐元德駁9,4百萬歐元德聯(lián)合國(guó)的auparavant。

提議de Pixium Vision（http://www.**xium-vision.com）

PixiumVisiondéveloppedessystèmesderestauration de la vision（SRV）innovants pour permettre aux personnes ayant perdu la vue de vivredefaçonplusautonome。Les SRV de Pixium Vision sontdessystèmescomposésdeplusieursélémentsdehautetechnolog ieassociésàuneintervention chirurgicaleetàunepériodedeééducation。Ilsvisentàoffriràtermeaux patients une vision aussi proche que de la nor normale。

樂SRV IRIS ® EST actuellement連接相D'essais 15-9丹斯 plusieurs中心連接Europe.Les患者supportent邊勒爾植入CE怨婦 和des改良劑德拉感知visuelle DES患者aveugles SONTobservées。Lesrésultatsdecesétudesserontutiliséspourdeposerune demande de marquage CE。Sousréserved'obtentiondu marquage CE，la commercialization d'IRIS devraitadbuter en 2015。

PixiumVisiondéveloppeégalementPRIMA，un implant sous- rétinien，qui estactuellementàunstadepréclinique。2016年歐 洲PRIMA的開始時(shí)候，我們將為您提供更好的服務(wù)。

Lainociétéest證書ISO 13485。

Pixium Vision estcotésurEuronext（Compartiment C）àParis。

ISIN：FR0011950641; Mnemo：PIX

IRIS ® EST UNE勞斯萊斯déposée去Pixium-Vision的SA

Leprésentcommuniquatecontientdemanièreinveliciteou expressecertainesdéclarationsspectpectivesrelativesàPixium Visionetàsonactivité。Cesdéclarationsdédededederiss connus ou non，d'incertitudes，ainsi que d'autres facteurs，qui pourraientconduireàcequelesrésultatséels，lesconditionsfinancières，les performanceoureéalisationsdePixium Visiondifférentactativementdesrésultats，conditionfinanciè res，表演ouréalisationsexprimésousous-entendus danscesdéclarationsspectpectives。

PixiumVisionémetsecommuniquéàlaprésentedateet ne s'engagepasàmettreàjourlesdéclarationsexpectivesqui y sont contenues，que ce soit par suite de nouvelles informations，événementsafurursou autres。

Pour une description des risques et incertitudes denatureà entraîneruneifférenceentrelesrésultatséels，lesconditionsfinancières，les performance ouleséalisationsdePixium Vision et ceux contenus danslesdé clarationssurvours，veuillez-vousréférerauchapitre 4«Facteurs de risques» du document de base delaSociétéenregistréauprèsdel'Autoritédesmarchésfinancier ssouslenuméroI。14-030 le 12 mai 2014 et au chapitre 2«Facteurs derisquesliésàl'Offre»de la note d'opération，lesquels peuvent理由consultés河畔萊網(wǎng)站DE L'紐約泛歐市場(chǎng)管 理局宮- AMF（http://www.**f-france.org））等德Pixium遠(yuǎn)景 （http://www.pixium-vision.com）。

ProQR Therapeutics公布2014年第四季度和全年的業(yè)績(jī)

荷蘭萊頓，2015年2月26日 - ProQR Therapeutics NV（納斯達(dá)克 股票代碼：PRQR）是一家致力于通過創(chuàng)建用于治療囊性纖維化和 Leber先天性黑朦等嚴(yán)重疾病的變革性RNA藥物改變生活的公司，今 天公布的結(jié)果2014年第四季度和全年。

“2014年，ProQR在我們開發(fā)改變生命的療法的道路上取得了重大 成就，”ProQR首席執(zhí)行官Daniel de Boer說�！拔覀兺ㄟ^臨床前 開發(fā)推進(jìn)了QR-010，并期待著為囊性纖維化患者開始這種潛在的疾 病改善治療的臨床開發(fā)。與此同時(shí)，我們繼續(xù)建立我們的平臺(tái)和專 有程序管道，包括推進(jìn)QR-110用于Leber先天性黑蒙（LCA）的臨床 開發(fā)，LCA是童年失明的主要遺傳原因。我們通過在納斯達(dá)克全球 市場(chǎng)的私募融資和首次公開募股（IPO）成功為公司提供融資，為 我們計(jì)劃的臨床開發(fā)工作提供資金，使我們的計(jì)劃更貼近患者。

截至2014年12月31日止年度，融資活動(dòng)產(chǎn)生的現(xiàn)金凈額為1.199億 歐元。這包括我們2014年第三季度首次公開募股所得款項(xiàng)凈額以及 2014年第二季度私募融資所得款項(xiàng)凈額以及借款所得款項(xiàng)，相當(dāng)于 我們對(duì)荷蘭政府的創(chuàng)新信貸收入。囊性纖維化計(jì)劃。截至2014年12 月31日，我們持有現(xiàn)金和現(xiàn)金等價(jià)物1.127億歐元。截至2014年12 月31日的三個(gè)月和全年的經(jīng)營(yíng)活動(dòng)所用現(xiàn)金凈額分別為500萬歐元 和1450萬歐元。

截至2014年12月31日的三個(gè)月的研發(fā)成本為330萬歐元，而2013年 同期為130萬歐元。截至2014年12月31日止年度的研發(fā)成本為1030 萬歐元，而歐元?jiǎng)t為這一增長(zhǎng)反映了研發(fā)活動(dòng)的擴(kuò)大，以支持我們的主要候選產(chǎn)品QR-010的進(jìn)一步發(fā)展，用于治療患有ΔF508突變的患者的囊性纖維化。作為我們的其他管道產(chǎn)品候選者的開發(fā)，包括 用于治療CEP290基因中最普遍突變的患者的LCA的QR-110。

截至2014年12月31日的三個(gè)月的一般和行政費(fèi)用為200萬歐元，而 2013年同期為30萬歐元。截至2014年12月31日止年度的一般和行政 費(fèi)用為650萬歐元，而歐元?jiǎng)t為該增長(zhǎng)反映了公司在納斯達(dá)克全球 市場(chǎng)上市的相關(guān)準(zhǔn)備費(fèi)用，ProQR保護(hù)基金的贈(zèng)款以及反映公司增 長(zhǎng)的成本增加。

截至2014年12月31日止三個(gè)月的凈虧損為200萬歐元

或每股0.09 歐元，而2013年同期為160萬歐元或每股0.27歐元。截至2014年12 月31日止年度的凈虧損為2013年同期的330萬歐元或每股0.59歐元，為每股1210萬歐元

或每股1.09歐元。有關(guān)截至2014年12月31日 期間的進(jìn)一步財(cái)務(wù)信息，請(qǐng)參閱出現(xiàn)在的財(cái)務(wù)報(bào)表。本次發(fā)布的結(jié) 尾。